Learn more about ONPATTRO® (patisiran), an FDA-approved prescription medicine for the polyneuropathy caused by hATTR amyloidosis in adults. See Important Safety Information on risk of infusion-related reactions and low vitamin A levels.
Onpattro引领的临床开发路径为包含核酸类药物在内的LNP纳米药物的临床转化铺平了道路,使得许多基于沉默或者表达目标基因的新型疗法得以实现。 乙醇-稀释快速混合制造工艺(应是注入法)可以使得可电离的阳离子脂质被扩展用于包封更大的带负电荷的分子(例如mRNA),并且能够高效转染到肝脏以及许多其他组织。含有mRNA的LNP系统...
Information for HCPs about ONPATTRO® (patisiran). Learn more about a therapy for the polyneuropathy of hATTR amyloidosis in adults. View Warnings and Precautions for Infusion-Related Reactions and Reduced Serum Vitamin A Levels.
在以临床价值为导向的新药立项、研发、审评、审批趋势下,一个有潜力的 siRNA 候选药物的成功开发离不开对临床研究计划的精心设计和规划。 2018年第一款 siRNA 药物 Patisiran(Onpattro®)获得 FDA 批准上市,这对于“沉默”了多年的 siRNA 药物来说无疑是一个振奋人心的好消息。截至目前,已有6款 siRNA 药物获得...
2018年第一款 siRNA 药物Patisiran(Onpattro®)获得 FDA 批准上市,这对于“沉默”了多年的 siRNA 药物来说无疑是一个振奋人心的好消息。截至目前,已有6款 siRNA 药物获得了FDA批准上市。基于我们之前的总结,鼎泰团队继续对siRNA药物非临床研究后的下一关键环节 —— 临床开发路径进行了系统的梳理和复盘。本期内容...
2018年8月10日,全球首个小干扰RNA(siRNA)药物Onpattro(通用名为patisiran)经美国FDA批准上市[1].Onpattro是由美国奥尼兰姆(Alnylam)公司研发,用于治疗成人患者因转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hAT-TR,也称家族性淀粉样多发性神经病变)引起的神经损伤,也是第一个用于治疗hATTR的药物.Onpatro通过静脉内输注给药,用药剂量...
Onpattro是由Alnylam开发的一种靶向转甲状腺素蛋白(transthyretin,TTR)的siRNA治疗方法,这类药物通过沉默一部分参与致病的RNA起作用。Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中,在输注治疗中将药物直接递送至肝脏,干扰异常形式TTR的RNA产生。通...
2018年10月,全球第一款RNAi药物patisiran(商品名:onpattro®)获得FDA批准上市,用于治疗遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。这次onpattro®获批,不仅解决了RNAi疗法应用的最大障碍,实现了人体内RNAi疗法的靶向递送,也开创了遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病的新疗法。
目前两者获得FDA批准的适应症：· Onpattro含有一种甲状腺素运载蛋白导向的小干扰RNA，适用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性#多发性神经病# 。· Amvuttra是一种甲状腺素运载蛋白导向的小干扰RNA，适用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病。
Onpattro(patisiran)是RNAi疗法开发的领军企业Alnylam制药研发,经美国FDA批准用于成人遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性引起的周围神经病变(多发性神经病,polyneuropathy)。 【生产企业】Alnylam公司 【商标】Onpattro 【通用名】patisiran lipid complex ...