概述:2020年7月,眼科疾病专科生物制药公司OCUGEN宣布OCU400获得FDA授予“孤儿药”资格。OCU400(AAV-NR2E3)是一种新型基因治疗候选产品,具有在一系列遗传多样的遗传性视网膜疾病(inherited retinal diseases,IRDs)中有效恢复视网膜完整性和功能...