转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)是由于不稳定的转甲状腺素蛋白沉积所致的系统性疾病,主要累及心脏和周围神经。转甲状腺素蛋白(TTR)四聚体解离成单体,错误折叠为淀粉样物质后沉积于心肌间质,最终进展为进行性心力衰竭伴或不伴心律失常,即AT...
NTLA-2001是基于CRISPR/Cas9技术研发的用于ATTR淀粉样变的基因编辑技术,其在2021年公布的用于ATTR淀粉样变周围神经病患者(ATTR-PN)的药物安全与药代动力学研究取得了令人欣喜的结果(NEJM,2021;385:493-502),而在AHA2022年会上来自伦敦...
AHA2022|马为团队:NTLA-2001用于转甲状腺蛋白淀粉样变心肌病的首个人体试验 NTLA-2001是基于CRISPR/Cas9技术研发的用于ATTR淀粉样变的基因编辑技术,其在2021年公布的用于ATTR淀粉样变周围神经病患者(ATTR-PN)...
这是首批支持体内CRISPR疗法安全性和效果的临床数据，有望开启医学新时代。Intellia总裁兼首席执行官John Leonard博士在一份声明中表示：“孤儿药物的指定强调了FDA对NTLA-2001作为治疗ATTR淀粉样变性的单剂量新疗法的潜在承诺的认可。”美国食品和药物管理局的孤儿药物指定授予旨在治疗、诊断或预防影响美国不到20万人的罕...
NTLA-2001所针对的疾病是转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)。由于TTR基因发生特定突变,罹患该疾病的患者会在肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。随着这些蛋白在人体内的不断积累,可能会在包括心脏和神经在内的多个组织中引起严重症状。 作为一款在体内进行基因编辑的创新疗法,NTLA-2001通过脂质纳米颗粒(LNP),将靶向TTR基因...
关于NTLA-2001基于诺贝尔奖获得者CRISPR/Cas9技术,NTLA-2001可能是ATTR淀粉样变的第一个单剂量治疗。NTLA-2001是第一个通过全身或静脉给药来编辑人体内基因的CRISPR研究候选疗法。NTLA-2001由一个具有肝脏取向性的专有脂质纳米粒(LNP)输送系统组成,携带一个靶向人类TTR的单链RNA(sgRNA)和一个人类密码子优化的化脓性...
Intellia Therapeutics和再生元(Regeneron)联合宣布,基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。NTLA-2001是一款在体内进行基因编辑的创新疗法,它通过脂质纳米颗粒(LNP)包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。ATTR患者由于TTR基因发生特定突变,导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。NTLA-2001通过非病毒LNP递送,可...
2021年6月26日,Intellia和再生元宣布基因编辑疗法NTLA-2001,首次证明了人体内CRISPR编辑治疗ATTR有效。今夜,美股基因编辑板块全线大涨。 $Intellia(NTLA)$$CRISPR Therapeutics(CRSP)$$Editas Medicine(EDIT)$beam 但泼一盆冷水,A股并没有什么核心标的。但是不是会炒,当前条件下,很有可能。比较买个白酒的壳就能涨几...
单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白水平(TTR)平均下降87%，在第28天TTR降低幅度最大可达96%。报告中称，在1期临床试验中接受治疗的6名ATTR患者，其中3名接受剂量为0.1 mg/kg的NTLA-2001的治疗，另外3名接受剂量为0.3 mg/kg的NTLA-2001的治疗。在接受治疗第28天的检测显示，NTLA-2001能够剂量依赖性...
会议首天最新科学研究(LBS.02)专场公布了CRISPR/Cas9基因编辑疗法NTLA-2001用于降低转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)患者血清转甲状腺素蛋白水平(TTR)的首个人体试验结果。