NTLA-2001是一种基于CRISPR/Cas9的新型体内基因编辑疗法,使用含有Cas9信使RNA的脂质纳米颗粒和靶向肝脏TTR的单向导RNA,通过单次静脉输注给药,与患者肝细胞的LDL受体结合以靶向其DNA,使TTR基因失活,从而抑制TTR生成。本项试验表明静脉注射...
NTLA-2001是基于CRISPR/Cas9技术研发的用于ATTR淀粉样变的基因编辑技术,其在2021年公布的用于ATTR淀粉样变周围神经病患者(ATTR-PN)的药物安全与药代动力学研究取得了令人欣喜的结果(NEJM,2021;385:493-502),而在AHA2022年会上来自伦敦...
NTLA-2001是目前正在进行或计划进行的临床试验中唯一一个通过全身或静脉给药来编辑人体内基因的CRISPR研究候选疗法。NTLA-2001目前处于I期临床试验阶段,已经在6名hATTR患者中展示了良好的安全性和药效。在两个初始剂量组(0.1 mg/kg和0.3 mg/kg)中,单次静脉注射NTLA-2001后28天内,平均血清TTR蛋白水平分别降低了52%...
关于NTLA-2001基于诺贝尔奖获得者CRISPR/Cas9技术,NTLA-2001可能是ATTR淀粉样变的第一个单剂量治疗。NTLA-2001是第一个通过全身或静脉给药来编辑人体内基因的CRISPR研究候选疗法。NTLA-2001由一个具有肝脏取向性的专有脂质纳米粒(LNP)输送系统组成,携带一个靶向人类TTR的单链RNA(sgRNA)和一个人类密码子优化的化脓性...
AHA2022|马为团队:NTLA-2001用于转甲状腺蛋白淀粉样变心肌病的首个人体试验 NTLA-2001是基于CRISPR/Cas9技术研发的用于ATTR淀粉样变的基因编辑技术,其在2021年公布的用于ATTR淀粉样变周围神经病患者(ATTR-PN)...
NTLA-2001 LNP经毛细血管,越过disse腔,ApoE蛋白质特异性结合肝细胞表面的低密度脂蛋白受体(LDL receptor),NTLA-2001 LNP被肝细胞内吞形成内涵体(Endosome),NTLA-2001 LNP破裂,Cas9信使RNA和TTR基因互补序列进入细胞质,Cas9信使RNA被核糖体翻译成Cas9核酸内切酶,并与TTR基因互补序列形成Cas9-向导RNA核糖核蛋白,然后进入...
在经历近四个月后，Intellia宣布FDA已授予NTLA-2001孤儿药物称号。实验药物NTLA-2001正在开发中，用于治疗转甲状腺素(ATTR)淀粉样变性，这是一种威胁生命的罕见蛋白质错误折叠疾病，由转甲状腺素(TTR)基因的特定突变引起。在疾病病理学中，蛋白质通常会溶解，会折叠在自己身上，导致一系列问题，包括神经（多发性神经病...
$Intellia(NTLA)$明确的剂量反应、可耐受的安全性和前所未有的临床疗效,继续定义了Intellia的第二个体内基因编辑项目,其最新读数是遗传性血管性水肿。 该公司报告了在NTLA-2002的I/II期研究中以两个剂量水平治疗的患者的后续数据,以及来自中间剂量队列的初步发现,显示出一致的安全性和疗效。
#体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001展现治愈潜力# Intellia Therapeutics公司和再生元公布了体内基因组编辑在研疗法NTLA-2001的最新临床试验数据。最新数据显示,一次注射NTLA-2001不但可以将血清中的转甲状腺素蛋白水平(TTR)降低约90%,而且疗效持续维持6-12个月。新闻稿指出,这些证据进一步支持NTLA-2001通过一次治疗,潜在治愈...
3月1日,Intellia Therapeutics和再生元(Regeneron Pharmaceutical)公布了其体内基因组编辑候选疗法NTLA-2001的最新1期临床试验数据。结果表明所有的给药剂量都耐受良好,且在最高的两个剂量组中,目标蛋白的血清水平分别取得平均86%和93%的降低。在所有四个剂量组中,水平降低的程度也呈现给药剂量的依赖性。