NTLA-2001由一个具有肝脏取向性的专有脂质纳米粒(LNP)输送系统组成,携带一个靶向人类TTR的单链RNA(sgRNA)和一个人类密码子优化的化脓性链球菌Cas9蛋白mRNA序列。LNPs以前曾在体内用于肝脏靶向输送各种治疗性RNA,如小干扰RNA和mRNA。对于NTLA-2001,LNP配方是为脂质成分和RNA的基因组编辑而开发的,以便在各种临床前模型...
NTLA-2001的载体系统是一种脂质纳米粒(LNP)。LNP是基于一种专有的可电离脂质,结合了磷脂、聚乙二醇化脂质(聚乙二醇的分子量为2000道尔顿)和胆固醇,以水性缓冲液制备,用于静脉给药。NTLA-2001的活性成分是一种编码化脓性链球菌(Spy)Cas9蛋白的人类优化信使RNA(mRNA)分子(约4400个核苷酸的序列,分子量约为1.5 MDa)和...
NTLA-2001是第一个通过全身或静脉给药来编辑人体内基因的CRISPR研究候选疗法。NTLA-2001由一个具有肝脏取向性的专有脂质纳米粒(LNP)输送系统组成,携带一个靶向人类TTR的单链RNA(sgRNA)和一个人类密码子优化的化脓性链球菌Cas9蛋白mRNA序列。LNPs...
NTLA-2001 LNP经毛细血管,越过disse腔,ApoE蛋白质特异性结合肝细胞表面的低密度脂蛋白受体(LDL receptor),NTLA-2001 LNP被肝细胞内吞形成内涵体(Endosome),NTLA-2001 LNP破裂,Cas9信使RNA和TTR基因互补序列进入细胞质,Cas9信使RNA被核糖体翻译成Cas9核酸内切酶,并与TTR基因互补序列形成Cas9-向导RNA核糖核蛋白,然后进入...
NTLA-2001是一款在体内进行基因编辑的创新疗法,它通过脂质纳米颗粒(LNP)包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。ATTR患者由于TTR基因发生特定突变,导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。NTLA-2001通过非病毒LNP递送,可以肝脏特异性敲除TTR基因,从而降低TTR蛋白的表达。NTLA-2001基于CRISPR/Cas9基因编辑技术,具有一次治疗,...
作为一款在体内进行基因编辑的创新疗法,NTLA-2001通过脂质纳米颗粒(LNP),将靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统递送到人体内,可以肝脏特异性敲除TTR基因,从而降低TTR蛋白的表达,减少致病蛋白的累积。这两家公司的新闻稿也指出,本疗法是首个系统性给药,用于人类基因精准编辑的CRISPR/Cas9候选基因疗法。去年6月,NTLA-2001的...
但是不是会炒,当前条件下,很有可能。比较买个白酒的壳就能涨几个板。 港股可以看看cart,金斯瑞生物科技,科济生物,药明巨诺或者信达生物。 其他基本还在一级市场,如博雅辑因等。 正如前几天有点评滴滴赴美IPO,科创版玩了个寂寞。 688356 LNP递送辅料第一股 技术和PEG纯度全球领先 优势明显...
首个CRISPR介导的肝脏基因编辑药物NTLA-2001高剂量组的中期数据出来了。这个药通过纳米脂质体LNP,包裹基因编辑工具SpCas9 mRNA,递送到肝脏,敲除Ttr基因,从而降低突变TTR毒蛋白引发的淀粉样变性沉积。去年,低剂量给药0.1mg/kg和0.3mpk的结果显示,TTR蛋白降低52%和87%,数据持续1年。今年,高剂量组0.7和1mpk数据显示,...