NTLA-2001 LNP被肝细胞内吞形成内涵体(Endosome),NTLA-2001 LNP破裂,Cas9信使RNA和TTR基因互补序列进入细胞质,Cas9信使RNA被核糖体翻译成Cas9核酸内切酶,并与TTR基因互补序列形成Cas9-向导RNA核糖核蛋白,然后进入细胞核;
NTLA-2001 疗法,通过脂质纳米颗粒 (LNP) 载体,将携带靶向致病基因 TTR 基因的 sgRNA 和优化的 spCas9 蛋白的 mRNA 序列,递送至肝脏。 1期临床数据显示,在6名接受治疗的患者中 (3名患者接受0.1mg/kg剂量,3例患者接受0.3mg/kg剂量) 。接受治疗28天后,两种不同剂量的患者血清中 TTR 蛋白水平分别平均下降52%...
NTLA-2001 疗法,是一种体内基因编辑治疗,通过脂质纳米颗粒(LNP)载体,将携带靶向致病基因TTR基因的sgRNA和优化的spCas9蛋白的mRNA序列,递送至肝脏。 之前发表在 NEJM 的临床数据显示,在这6名接受治疗的患者中,3名患者接受0.1mg/kg剂量,3例...
NTLA-2001静脉给药后进入血液循环,LNP被载脂蛋白E(ApoE)包裹,并通过体循环直接转运至肝脏,优先分布于肝脏。 图B显示了NTLA-2001 LNP进入肝窦毛细血管的过程。与其他已经临床批准的LNP一样,NTLA-2001预计会被表达在肝细胞表面的低密度脂蛋白(LDL)受体摄取,随后发生内吞作用。LNP破裂和内体膜破坏后,活性成分(TTR特异...
NTLA-2001是第一个通过全身或静脉给药来编辑人体内基因的CRISPR研究候选疗法。NTLA-2001由一个具有肝脏取向性的专有脂质纳米粒(LNP)输送系统组成,携带一个靶向人类TTR的单链RNA(sgRNA)和一个人类密码子优化的化脓性链球菌Cas9蛋白mRNA序列。LNPs...
关于NTLA-2001基于诺贝尔奖获得者CRISPR/Cas9技术,NTLA-2001可能是ATTR淀粉样变的第一个单剂量治疗。NTLA-2001是第一个通过全身或静脉给药来编辑人体内基因的CRISPR研究候选疗法。NTLA-2001由一个具有肝脏取向性的专有脂质纳米粒(LNP)输送系统组成,携带一个靶向人类TTR的单链RNA(sgRNA)和一个人类密码子优化的化脓性...
NTLA-2001是一款在体内进行基因编辑的创新疗法,它通过脂质纳米颗粒(LNP)包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。ATTR患者由于TTR基因发生特定突变,导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。NTLA-2001通过非病毒LNP递送,可以肝脏特异性敲除TTR基因,从而降低TTR蛋白的表达。NTLA-2001基于CRISPR/Cas9基因编辑技术,具有一次治疗,...
作为一款在体内进行基因编辑的创新疗法,NTLA-2001通过脂质纳米颗粒(LNP),将靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统递送到人体内,可以肝脏特异性敲除TTR基因,从而降低TTR蛋白的表达,减少致病蛋白的累积。这两家公司的新闻稿也指出,本疗法是首个系统性给药,用于人类基因精准编辑的CRISPR/Cas9候选基因疗法。去年6月,NTLA-2001的...
3、NTLA-2001:和再生元合作开发,全球首个使用 LNP 递送静脉给药的 CRISPR/Cas9 基因编辑药物。通过LNP递送技术将靶向TTR基因的CRISPR/Cas9组合递送到肝脏,实现对肝细胞内的突变甲状腺素运载蛋白(TTR)基因特定DNA片段实施敲除编辑(简单说,送到肝脏敲除TTR基因的某个片段);2022年11月公布的1期数据显示,所有患者在单...
NTLA-2001 是一个导向RNA(gRNA)和一段表达cas9和ATTR的mRNA,使用在肝脏蓄积的LNP脂质体纳米技术递送。高剂量的三位患者28天血浆ATTR平均降低87%、与已经上市的RNAi药物水平相当。不仅NTLA暴涨、其它做基因编辑的生物技术公司也都有10-30%不同程度的上扬,投资者似乎看到一个新的前沿正在形成。