在有效性方面,在单次静脉注射NTLA-2001后28天,所有患者的血清TTR降低≥90%,且这些获益一直持续到接受输注治疗后4-6个月进行的最后一次访视:0.7 mg/kg NYHA Ⅰ/Ⅱ级组患者在6个月时血清TTR下降93%;0.7 mg/kg NYHA Ⅲ级组患者...
NTLA-2001是一种新的基于CRISPR-Cas9的体内基因编辑疗法,通过静脉输注给药,旨在编辑肝细胞中的TTR,导致单次给药后野生型和突变型TTR的产生减少。在小鼠模型和非人灵长类动物(食蟹猴)中,单次剂量导致血清TTR蛋白持续降低95%或更高,因此可能比目前可用的疗法提供更大的TTR敲除。关于NTLA-2001基于诺贝尔奖获得者...
Nexiguran ziclumeran (nex-z,也称NTLA-2001)是一种使用CRISPR/Cas9进行基因编辑的药物,该药物靶向TTR基因,一次性静脉输注超过4小时,用于全身给药,使TTR基因失活,可终身降低血清TTR水平。此次公布的Ⅰ期临床试验(NCT04601051)中期结果是迄今为...
NTLA-2001 LNP经毛细血管,越过disse腔,ApoE蛋白质特异性结合肝细胞表面的低密度脂蛋白受体(LDL receptor),NTLA-2001 LNP被肝细胞内吞形成内涵体(Endosome),NTLA-2001 LNP破裂,Cas9信使RNA和TTR基因互补序列进入细胞质,Cas9信使RNA被核糖体翻译成Cas9核酸内切酶,并与TTR基因互补序列形成Cas9-向导RNA核糖核蛋白,然后进入...
在这项具有里程碑意义的研究中,三位参与 1 期剂量递增研究的患者,在接受了最低剂量 NTLA-2001 治疗后,进一步接受了 55 mg 的重复给药。结果显示,这些患者的血清转甲状腺素(TTR)蛋白水平中位数减少了 90%,这标志着 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法在体内可有效重复给药,并成功完成了临床概念验证。 截图来源:新药情报...
在经历近四个月后，Intellia宣布FDA已授予NTLA-2001孤儿药物称号。实验药物NTLA-2001正在开发中，用于治疗转甲状腺素(ATTR)淀粉样变性，这是一种威胁生命的罕见蛋白质错误折叠疾病，由转甲状腺素(TTR)基因的特定突变引起。在疾病病理学中，蛋白质通常会溶解，会折叠在自己身上，导致一系列问题，包括神经（多发性神经病...
NTLA-2001在临床前根据体外试验,通过模型计算得到人体给药效果是猴子4.6倍,并精确预测了人体给药的TTR蛋白下降比例,0.1mpk降低58%,0.3mpk降低80%,和临床试验数据几乎完全吻合。 上面这种情况还在其他公司上出现过。 可见这些药企研究功力之深厚,现代药物研发已经逐步走出了碰运气的模式,主要靠实力干饭。
NTLA-2001所针对的疾病是转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)。由于TTR基因发生特定突变,罹患该疾病的患者会在肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。随着这些蛋白在人体内的不断积累,可能会在包括心脏和神经在内的多个组织中引起严重症状。 作为一款在体内进行基因编辑的创新疗法,NTLA-2001通过脂质纳米颗粒(LNP),将靶向TTR基因...
NTLA-2001是一款在体内进行基因编辑的创新疗法,它通过脂质纳米颗粒(LNP)包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。ATTR患者由于TTR基因发生特定突变,导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。NTLA-2001通过非病毒LNP递送,可以肝脏特异性敲除TTR基因,从而降低TTR蛋白的表达。NTLA-2001基于CRISPR/Cas9基因编辑技术,具有一次治疗,...
智通财经APP获悉，6月28日美股盘前，基因编译公司Intellia Therapeutics(NTLA.US)大幅上涨，截止至20:20，该股涨53.9%，报136.71美元。此前，NTLA和再生元(REGN.US)公司联合宣布，在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白水平(TTR)平均下降87%...