Neurogene公司最近与另一家公司合并,为NGN401的临床试验带来了更多资金支持,预计将在2023年底前开始第一次给药,并在2024年底公布首个病人的相关数据,2025年则将公布扩大试验人群的数据。与Taysha的miRARE类似,NGN401也有自己的调节器Exact,用于控制病人体内mecp2基因的生成量。此外,Taysha采用的是独创的迷你基因片段,通...
正在进行的 I/II 期开放标签研究包括接受低剂量 (1E15 vg) 和高剂量 (3E15 vg) 的 NGN-401 的儿科患者,NGN-401 是一种 AAV9 基因治疗候选药物,通过使用Neurogene的 EXACT 转基因调控技术递送全长人类 MeCP2 基因起作用。 中期疗效数据来自低剂量组五名年龄在 4 至 7 岁之间的四名参与者。Neurogene...
Active Organization Neurogene, Inc. Inactive Organization- Drug Highest PhasePhase 1/2 First Approval Date- RegulationRare Pediatric Disease (United States), Orphan Drug (European Union), Fast Track (United States), Innovative Licensing and Access Pathway (United Kingdom), Advanced Therapy Medicinal ...