雷特新疗法启动!NGN401 Neurogene公司最近与另一家公司合并,为NGN401的临床试验带来了更多资金支持,预计将在2023年底前开始第一次给药,并在2024年底公布首个病人的相关数据,2025年则将公布扩大试验人群的数据。与Taysha的miRARE类似,NGN401也有自己的调节器Exact,用于控制病人体内mecp2基因的生成量。此外,Taysha采用的...
11/12,Neurogene$Neurogene(NGNE)$公布了其雷特综合征基因治疗候选药物 NGN-401 的喜忧参半的中期业绩,随后该公司股价暴跌 43%。虽然低剂量组显示出良好的疗效,但高剂量组出现的严重不良事件 (SAE) 引发了投资者的安全担忧。 正在进行的 I/II 期开放标签研究包括接受低剂量 (1E15 vg) 和高剂量 (3E15 vg)...
NEW YORK--(BUSINESS WIRE)--Neurogene Inc.(Nasdaq: NGNE), a clinical-stage company founded to bring life-changing genetic medicines to patients and families affected by rare neurological diseases, today announced an update on its ongoing Phase 1/2 open-label clinical trial evaluating...
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伽罗太华流白色液体的神秘来源与不解之谜如何影响我们的科学认知与文化传统 更新时间:2025-04-05 02:10:34 浏览次数: 258
1 Clinical Trials associated with NGN-401 NCT05898620 / RecruitingPhase 1/2 A Phase 1/2, Open-Label Clinical Study to Evaluate Safety, Tolerability, and Efficacy of NGN-401 in Pediatric Subjects with Rett Syndrome This study will evaluate the safety profile of the investigational gene therapy, ...