丛状神经纤维瘤(PNF)是神经纤维瘤病1型(NF1)常见的临床表现,具有弥漫性生长、强烈侵袭性和较高恶性转化风险。该病变可能影响神经束、神经根及周围组织,导致疼痛、神经功能障碍和外观畸形,显著影响患者生活质量。随着影像学技术和分子靶向...
针对NF1相关PN,既往手术治疗是主要治疗方法,随着研究进展,近年来MEK抑制剂、mTOR抑制剂等治疗药物不断进入临床试验,其中MEK1/2抑制剂司美替尼是第一种获批用于治疗NF1的药物,在国内外越来越多有症状、无法手术的NF1-PN患者开始接受该药物治疗,此外曲美替...
FDA批准GOMEKLI用于治疗NF1-PN 2025年2月11日,美国FDA批准了生物制药公司SpringWorks研发的激酶抑制剂GOMEKLI(mirdametinib),用于患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有不适于完全切除的症状性丛状神经纤维瘤(PN)的成人和2岁及以上的儿科患者。这是首个获批用于治疗成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN...
阿斯利康罕见病部门Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示:“这些令人振奋的结果表明,Koselugo是首个且唯一一个获批针对某些患者NF1 PN儿童的靶向疗法,现在有可能使尚未获批靶向疗法的成年患者受益。作为针对患有NF1 PN成人进行的最大且唯一的全球安慰剂对照III期试验,KOMET巩固了我们在为患有这种使人衰弱的疾病的患者提供...
2025 年 2 月 11 日,美国食品与药品监督管理局(FDA)批准SpringWorks Therapeutics, Inc.公司旗下的mirdametinib(米达替尼)上市,用于治疗患有无法完全切除的 1 型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)成人和 2 岁及以上儿童患者。 ▲FDA批准mirdametinib用于治疗无法完全切除NF1-PN成人和儿童患者 ...
近日,2b 期 ReNeu 试验(NCT03962543)的探索性分析结果在 2024 年神经肿瘤学会年会上公布,评估了 Mirdametinib 在治疗 1 型神经纤维瘤病相关症状性不可手术丛状神经纤维瘤(NF1-PN)患者中的深度反应。结果显示,Mirdametinib 不仅能够显著减少肿瘤体积,还提高了患者的生活质量。
What is NF1 PN? NF1 is a rare, progressive and genetic condition that involves the development of non-malignant (non-cancerous) tumors that may affect the brain, spinal cord and nerves. Initial signs of NF1 may include ‘café au lait’ spots (flat, light brown spots on the skin) ...
2025年2月11日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了SpringWorks的MEK抑制剂GOMEKLI™(mirdametinib),用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且伴有症状性丛状神经纤维瘤(PN)且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者。一旦获得批准,SpringWorks便获得了FDA授予的罕见儿科疾病优先审查券(PRV)。0...
2023年4月28日，司美替尼（商品名：Koselugo/科赛优）获得中国国家药品监督管理局批准，正式用于治疗3岁及以上患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。2023年9月1日，硫酸氢司美替尼胶囊（科赛优）在国内正式商业上市。作为首个且目前唯一获批用于NF1相关丛状神经纤维瘤...
PN是NF1患者常见的良性肿瘤,好发于头颈部,沿多个神经干和/或分支生长,具有侵袭性并存在恶变倾向。湖南省儿童医院何四平教授强调了MRI在PN诊断中的首选地位,因其无辐射、软组织分辨率高,能清晰显示肿瘤形态、部位及分布范围。另外,PN根据生长方式和累及范围分为浅表型、组织置换型和侵袭型,各型在MRI上呈现不同特征...