针对NF1相关PN,既往手术治疗是主要治疗方法,随着研究进展,近年来MEK抑制剂、mTOR抑制剂等治疗药物不断进入临床试验,其中MEK1/2抑制剂司美替尼是第一种获批用于治疗NF1的药物,在国内外越来越多有症状、无法手术的NF1-PN患者开始接受该药物治疗,此外曲美...
针对NF1相关PN,既往手术治疗是主要治疗方法,随着研究进展,近年来MEK抑制剂、mTOR抑制剂等治疗药物不断进入临床试验,其中MEK1/2抑制剂司美替尼是第一种获批用于治疗NF1的药物,在国内外越来越多有症状、无法手术的NF1-PN患者开始接受该药物治疗,此外曲美...
美国食品药品监督管理局(FDA)已接受优先审查mirdametinib的新药申请(NDA),用于治疗患有1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)的成人和儿童患者。 丛状神经纤维瘤 (PN) 是一种沿周围神经鞘以浸润模式生…
2023年4月28日，司美替尼（商品名：Koselugo/科赛优）获得中国国家药品监督管理局批准，正式用于治疗3岁及以上患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。2023年9月1日，硫酸氢司美替尼胶囊（科赛优）在国内正式商业上市。作为首个且目前唯一获批用于NF1相关丛状神经纤维瘤...
2025年2月11日,美国FDA批准了生物制药公司SpringWorks研发的激酶抑制剂GOMEKLI(mirdametinib),用于患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有不适于完全切除的症状性丛状神经纤维瘤(PN)的成人和2岁及以上的儿科患者。这是首个获批用于治疗成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)的药物,其在欧盟的上市申请也...
2025年2月11日,美国FDA批准了生物制药公司SpringWorks研发的激酶抑制剂GOMEKLI(mirdametinib),用于患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有不适于完全切除的症状性丛状神经纤维瘤(PN)的成人和2岁及以上的儿科患者。这是首个获批用于治疗成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)的药物,其在欧盟的上市申请也...
治疗方面，小部分患者可以接受对症的手术治疗，比如针对皮肤病变的激光手术，肿瘤外科、神经外科手术等，但更令人欣喜的是靶向创新药的上市和纳入医保，为3岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）患儿带来了好消息，因为这个药物的应用对于疼痛，对于瘤体的缩小，对于减轻患儿的一些...
丛状神经纤维瘤（PN）是NF1患者常见的疾病表现，其全球流行病学特点显示，PN常出现在儿童时期，随年龄持续增长，且年龄越小增长越快。有数据显示，中位年龄小于8.3岁的患儿，PN每年的增长速度为21.1%，而大于8.3岁的患儿则为8.4%。上海交通大学医学院附属第九人民医院王智超教授特别强调，NF1相关的PN向恶性...
本研究主要 DCO 的结果表明,在患有 NF1-PN 的青少年中,多次服用低脂餐和司美替尼对司美替尼暴露或 GI 耐受性没有临床相关影响。基于这些数据,患者现在可以在进食或不进食的情况下服用司美替尼,而不会影响 PK 或 GI 耐受性。食物剂量的灵活性可以提高治疗依从性,因为禁食会给年轻患者带来负担。
我院儿科正在开展由阿斯利康投资(中国)有限公司发起的“MEK 1/2抑制剂(MEKi)科赛优(司美替尼)治疗伴有症状、无法手术的I型神经纤维瘤病(NF1)相关丛状神经纤维瘤(PN)儿童患者的有效性和安全性的观察性研究”,这项研究已获得本院伦理委员会的批准。本中心计划入组10例。