丛状神经纤维瘤(PNF)是神经纤维瘤病1型(NF1)常见的临床表现,具有弥漫性生长、强烈侵袭性和较高恶性转化风险。该病变可能影响神经束、神经根及周围组织,导致疼痛、神经功能障碍和外观畸形,显著影响患者生活质量。随着影像学技术和分子靶向...
针对NF1相关PN,既往手术治疗是主要治疗方法,随着研究进展,近年来MEK抑制剂、mTOR抑制剂等治疗药物不断进入临床试验,其中MEK1/2抑制剂司美替尼是第一种获批用于治疗NF1的药物,在国内外越来越多有症状、无法手术的NF1-PN患者开始接受该药物治疗,此外曲美替...
具体而言，当NF1患者出现皮肤增厚、色素沉着、疼痛、畸形等症状时，可怀疑PN生长；组织学诊断是PN诊断的金标准，而MRI检查，特别是全身MRI（WB-MRI），是筛查PN的重要手段；对于疑似恶变的情况，建议进行PET/MR或PET/CT检查。在治疗方面，王智超教授分享了九院经验，通过联合多学科，利用血管造影技术、营养动脉栓塞术...
司美替尼(Selumetinib)是一种强效且高选择性的 MEK1/2 抑制剂,可阻断 RAS/RAF/MEK/ERK 通路信号传导,从而防止 PN 生长并减少 PN 体积。司美替尼最初由 FDA 批准用于治疗有症状、无法手术的 PN 的儿科 NF1 患者(年龄 ≥ 2 岁),此后已获得其他多个国家监管机构的批准。 食物对司美替尼的影响研究 研究目...
FDA批准GOMEKLI用于治疗NF1-PN 2025年2月11日,美国FDA批准了生物制药公司SpringWorks研发的激酶抑制剂GOMEKLI(mirdametinib),用于患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有不适于完全切除的症状性丛状神经纤维瘤(PN)的成人和2岁及以上的儿科患者。这是首个获批用于治疗成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN...
What is NF1 PN? NF1 is a rare, progressive and genetic condition that involves the development of non-malignant (non-cancerous) tumors that may affect the brain, spinal cord and nerves. Initial signs of NF1 may include ‘café au lait’ spots (flat, light brown spots on the skin) ...
司美替尼是一种MEK抑制剂,它通过阻断细胞信号传递中的特定酶来抑制肿瘤细胞的生长。2020年,美国食品药品监督管理局(FDA)批准司美替尼用于治疗2岁及以上的NF1患儿中那些有症状、无法手术的PN。 临床研究结果 在SPRINT试验中,司美替尼显示出对NF1患者的PN有显著的治疗效果。该试验是一个开放标签、多中心的单臂研究...
发生中枢和周围神经系统肿瘤的风险更高,其中丛状神经纤维瘤(PN)最为常见,在我国存在重大未被满足的临床治疗需求。科赛优(硫酸氢司美替尼胶囊)作为全球首个获批用于该适应症的靶向药物,为我国患者提供新的治疗选择。 面对神经纤维瘤病(NF1)及其复杂并发症的严峻挑战,传统治疗手段显得捉襟见肘。在此背景下,阿斯利康...
2025 年 2 月 11 日,美国食品与药品监督管理局(FDA)批准SpringWorks Therapeutics, Inc.公司旗下的mirdametinib(米达替尼)上市,用于治疗患有无法完全切除的 1 型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)成人和 2 岁及以上儿童患者。 ▲FDA批准mirdametinib用于治疗无法完全切除NF1-PN成人和儿童患者 ...
2023年4月28日，司美替尼（商品名：Koselugo/科赛优）获得中国国家药品监督管理局批准，正式用于治疗3岁及以上患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。2023年9月1日，硫酸氢司美替尼胶囊（科赛优）在国内正式商业上市。作为首个且目前唯一获批用于NF1相关丛状神经纤维瘤...