研究人员在心力衰竭小鼠模型中注射靶向CD5的LNP mRNA,评估了体内CAR-T细胞疗法的疗效。实验观察到,Ab-LNP成功将CAR mRNA高效地递送到T淋巴细胞中,在体内产生了瞬时且有效的CAR-T细胞。 这项研究的突破性在于,研究人员构建了一种体内...
该产品为目前全球首款获批SLE临床试验的基于mRNA-LNP的细胞治疗产品。通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR,与成熟B淋巴细胞和浆细胞表面的BCMA结合,靶向杀伤免疫细胞,消除升高的自身抗体,是SLE患者一种全新的、安全有效的潜在治疗选择。目前...
来自宾夕法尼亚大学的Joel G. Rurik等人于2022年在Science发布了题为《CAR T cells produced in vivo to treat cardiac injury》的文章,既解决了心肌纤维化的治疗难题,又成功在体内进行了CAR-T细胞的改造,大大降低了实验风险和成本。同时,在体CAR-T编辑也解决了CAR-T细胞母细胞来源的问题。 而这,则离不开LNP-...
该产品为目前全球首款获批SLE临床试验的基于mRNA-LNP的细胞治疗产品。通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，与成熟B淋巴细胞和浆细胞表面的BCMA结合，靶向杀伤免疫细胞，消除升高的自身抗体，是SLE患者一种全新的、安全有效的潜在治疗选择。目前在全球范围尚无CAR-T疗法获批用于治疗SLE。与传统的CAR-T产品相比，该产品...
该研究开发的这种在体内生成的瞬时工程化CAR-T细胞疗法,通过具有靶向性的LNP递送mRNA在体内生成CAR-T细胞 ,极大地扩展了CAR-T和mRNA技术的应用前景,而且,这种方法更可控,在流程上也更简单,有望大幅降低CAR-T细胞疗法的成本和价格。 近年来,一些临床研究显示,CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果,...
8月9日,石药集团(1093.HK)公告,本集团开发的首款基于mRNA-LNP技术,靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(SYS6020)已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准,可在中国开展系统性红斑狼疮(SLE)适应症的临床试验。此前,该产品已于中国获得多发性骨髓瘤(MM)适应症的临床试验批准。
在通过LNP和电穿孔两种方法将抗CD19 CAR mRNA递送至T细胞的对比实验中,发现LNP方法的转染效率 (TE) 显著高于电穿孔。并且观察到更高的细胞存活率和同质程度更高的CAR表达,这是对CAR-T产品的最终细胞产量产生积极影响的重要参数[3]。研究还表明,与电穿孔和/或慢病毒转染相比,LNP介导的CD19 CAR-T细胞表现出同等...
04 B10 LNP产生低细胞毒性的功能性CAR T细胞 为了进一步探索 B10 LNP 的可翻译性,作者继续将 CD19 特异性 CAR mRNA 递送至原代人 T 细胞,用流式细胞术进行表达评估,并以临床标准递送方式EP作为对照(图 5A)。结果,EP 和 B10 LNP产生了较高的平均荧光强度(MFI)值,有效了表达CAR,并且二者的活 T 细胞转染率...
研究团队使用工程化LNP平台将CAR-mRNA和靶向PD-1 mRNA的siRNA递送到体外T细胞,产生具有强大但瞬时的CAR表达和短暂的细胞内PD-1被破坏的人类CAR-T细胞,且细胞的整体活化状态没有改变。 这些“超级”CAR-T细胞在完成其功能后,可以恢复正常患者T细胞的功能,大大限制了由于CAR表达和PD-1抑制而产生的脱靶效应。
石药集团：首款基于mRNA-LNP的CAR-T细胞注射液（SYS6020）获临床试验批准 药集团在港交所公告，集团开发的首款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液（SYS6020）已获中国国家药品监督管理局批准，可在中国开展临床试验。本文源自：金融界AI电报