同原发AML相比,MDS和MDS相关性AML标准化疗完全缓解率低、骨髓抑止期长、缓解时间短、复发率高、化疗期间病死率高。这可能与两方面因素有关,一是多数MDS患者年龄较大,二是MDS体细胞和骨髓基质细胞有着完全不同于AML的生物学特性(包括预后不良染色体核型、更早的体细胞表型、多药耐药标志表达增高)。最近研究结果表明...
常用的去甲基化药物包括5-阿扎胞苷(azacitidine,AZA)和5-阿扎-2-脱氧胞苷(decitabine,地西他滨)。去甲基化药物可应用于较高危组MDS患者,与支持治疗组相比,去甲基化药物治疗组可降低患者向AML进展的风险、改善生存。较低危组MDS患者如出现严重粒细胞减少和(或)血小板减少,也可应用去甲基化药物治疗,以改善血细胞减少。
编者按:骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病,其特点是髓系细胞发育异常,表现为无效造血、难治性血细胞减少,高风险向急性髓系白血病(AML)转化。风险分层对于评估MDS患者疾病危险度、生存期和制定治疗策略具有重要指导...
这项工作为更深入地了解AML的病理生理机制铺平了道路,并可能为开发更有效的治疗策略提供指导。 王华锋教授点评 尽管单细胞测序(scRNA-seq)和免疫荧光技术已经明确了AML的骨髓微环境异质性,并提出了LSCs的关键作用,但在血液疾病中,骨髓...
WHO提出MDS分型标准,细化形态学中重现性指标,定义骨髓原始细胞达20%为急性髓系白血病(AML),RAEB-t归为AML;并把CMML列为骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性疾病(MDS/MPD);RA或RAS中伴有红系外增生异常者为新亚型——难治性细胞减少伴多系异常(refractory cytopenia with multilineage dysplasia,RCMD);还新增加了MDS未能...
造成MDS血液学异常的病理过程是过强的细胞凋亡导致无效造血及外周血细胞减少,最终可能转变成急性髓系白血病(AML)。 MDS 分型(WHO) MDS的主要的驱动基因突变有RNA剪接、DNA甲基化、组蛋白修饰、转录调控、DNA修复、信号转导和粘蛋白复合体等。 其中,大约一半的患者都携带剪接体基因的体细胞突变,最常见的是SF3B1。
在本届大会上,浙江大学医学院附属第一医院王华锋教授团队有4项研究入选ASH年会展示及报告,涵盖骨髓增生异常综合征(MDS)的新治疗和急性髓系白血病(AML)的机制探索、潜在治疗方向及预后影响。为让大家更好了解这些研究成果,《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀王华锋教授详细介绍研究内容并进行精彩点评。
在中国,拓舒沃已获批准用于治疗携带易感IDH1突变的成年复发性或难治性急性髓系白血病(AML)患者。 施维雅已独家授权基石药业在包括中国大陆、香港、台湾、澳门在内的大中华地区以及新加坡进行拓舒沃的开发与商业化。 关于NCT02074839临床试验[5] 这是一项I期开放标签的国际研究,旨在评估拓舒沃在患有IDH1突变的复发性...
在MDS的预后评估方面,国际MDS预后工作组在2021年ASH会议上提出了“Molecular International Prognosis Scoring System (IPSS-M系统)”,该预后积分系统继续沿用了IPSS-R系统中的部分临床参数(包括骨髓的原始细胞比例、血小板及血红蛋白值)和关于细胞遗传学的分组,共筛选出31个基因,然后通过数学建模的方式进行计算并将MDS患...
近来,MDS国际预后工作组(International Working Group for the Prognosis of Myelodysplastic Syndromes,IWG-PM)对3479例伴SF3B1基因突变病例展开了研究,提出以SF3B1体细胞突变为特征的MDS新亚型[6]。本文简述如下。 一、SF3B1基因突变是MDS基础性的基因损伤