hutchinson-gilford早衰综合征+hgps

2025-02-28 00:52:11

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...碱基编辑实现治疗小鼠Hutchinson-Gilford早衰综合征|蛋白|细胞|d...

Hutchinson-Gilford 早衰综合症(HGPS 或早衰症)通常是由编码核纤层蛋白 A 的基因 LMNA 中 C・G 基因突变为 T・A(c.1824 C> T;p.G608G)引起的。这种突变导致 RNA 错剪,产生早老素(progerin)。早老素是一种有毒蛋白,可引起快速衰老,导致早衰儿童的寿命大约只有14 岁。尽管治疗早衰的策略例如全面抑制...
...等通过体内碱基编辑实现治疗小鼠Hutchinson-Gilford早衰综合征...

Hutchinson-Gilford 早衰综合症(HGPS 或早衰症)通常是由编码核纤层蛋白 A 的基因 LMNA 中 C・G 基因突变为 T・A(c.1824 C> T;p.G608G)引起的。这种突变导致 RNA 错剪,产生早老素(progerin)。早老素是一种有毒蛋白,可引起快速衰老,导致早衰儿童的寿命大约只有14 岁。尽管治疗早衰的策略例如全面抑制...