2022年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司Homology Medicines近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已通知该公司:其基因疗法HMI-102治疗苯丙酮尿症(PKU)成人患者的pheNIX研究已被临床暂停,原因是需要修改该研究的风险缓解措施,以响应肝功能测试升高的观察结果。 该公司预计将在30天内收到正式的临床暂停函。Homol...
基因医药公司Homology Medicine近日宣布:美国食品与药物管理局(FDA)授予其一次性候选基因疗法HMI-102治疗苯丙酮尿症(phenylketonuria,PKU)成人患者的快速通道资格认定。PKU是一种先天性代谢缺陷疾病,主要因PAH基因突变造成苯丙氨酸羟化酶(phenylalanine hydroxylase,PAH)不足所致,该酶的缺乏会导致无法降解苯丙氨酸(phenylalanine...
基因治疗公司Homology Medicines近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已通知该公司:其基因疗法HMI-102治疗苯丙酮尿症(PKU)成人患者的pheNIX研究已被临床暂停,原因是需要修改该研究的风险缓解措施,以响应肝功能测试升高的观察结果。 该公司预计将在30天内收到正式的临床暂停函。Homology Medicines计划在FDA进一步明确之后提供...
基因医药公司Homology Medicine近日宣布:美国食品与药物管理局(FDA)授予其一次性候选基因疗法HMI-102治疗苯丙酮尿症(phenylketonuria,PKU)成人患者的快速通道资格认定。PKU是一种先天性代谢缺陷疾病,主要因PAH基因突变造成苯丙氨酸羟化酶(phenylalanine hydroxylase,PAH)不足所致,该酶的缺乏会导致无法降解苯丙氨酸(phenylalanine...
基因治疗公司Homology Medicines近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已通知该公司:其基因疗法HMI-102治疗苯丙酮尿症(PKU)成人患者的pheNIX研究已被临床暂停,原因是需要修改该研究的风险缓解措施,以响应肝功能测试升高的观察结果。 该公司预计将在30天内收到正式的临床暂停函。Homology Medicines计划在FDA进一步明确之后提供...