基因治疗公司Homology Medicines近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已通知该公司:其基因疗法HMI-102治疗苯丙酮尿症(PKU)成人患者的pheNIX研究已被临床暂停,原因是需要修改该研究的风险缓解措施,以响应肝功能测试升高的观察结果。 该公司预计将在30天内收到正式的临床暂停函。Homology Medicines计划在FDA进一步明确之后提供...
HMI-102是Homology 研发的一项针对苯丙酮尿症(PKU)的一次性基因疗法,旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞,恢复苯丙氨酸(Phe)的正常代谢途径。该疗法治疗苯丙酮尿症(PKU)成人患者的pheNIX临床研究于去年二月被FDA暂停,原因是需要修改该研究的风险缓解措施,以应对肝功能测试升高的观察结果。 HMI-203是用于治疗II 型粘...
HMI-102是一次性基因疗法,旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞,恢复苯丙氨酸(Phe)的正常代谢途径。 苯丙酮尿症-PKU(图片来源:dxline.info) 2022年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司Homology Medicines近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已通知该公司:其基因疗法HMI-102治疗苯丙酮尿症(PKU)成人患者的phe...