HGI-001注射液是一种基于自体造血干细胞的基因治疗产品，通过在体外利用慢病毒载体对患者缺陷的造血干细胞进行基因改造，慢病毒载体所携带的HBB基因表达元件可以稳定整合到造血干细胞基因组中，并且该元件包含红系特异性启动子和转录调控序列，最大限度保证了β珠蛋白表达的水平和特异性，将改造后的造血干细胞回输到患者...
HGI-001注射液是一种基于自体造血干细胞的基因治疗产品,通过在体外利用慢病毒载体对患者缺陷的造血干细胞进行基因改造,慢病毒载体所携带的HBB基因表达元件可以稳定整合到造血干细胞基因组中,并且该元件包含红系特异性启动子和转录调控序列,最大限度保证了β珠蛋白表达的水平和特异性,将改造后的造血干细胞回输到患者体内...