HGI-001注射液是一种基于自体造血干细胞的基因治疗产品，通过在体外利用慢病毒载体对患者缺陷的造血干细胞进行基因改造，慢病毒载体所携带的HBB基因表达元件可以稳定整合到造血干细胞基因组中，并且该元件包含红系特异性启动子和转录调控序列，最大限度保证了β珠蛋白表达的水平和特异性，将改造后的造血干细胞回输到患者...
2023年12月19日,深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司(禾沐基因)自主研发的HGI-001注射液成功获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可。该产品的适应症是输血依赖型β地中海贫血(受理号:CXSL2300659)。 该产品通过使用自主设计的慢病毒载体,对患者造血干细胞在体外进行转导,改造后的造血干细胞在红系分化...
HGI-001注射液是一种基于自体造血干细胞的基因治疗产品,通过在体外利用慢病毒载体对患者缺陷的造血干细胞进行基因改造,慢病毒载体所携带的HBB基因表达元件可以稳定整合到造血干细胞基因组中,并且该元件包含红系特异性启动子和转录调控序列,最大限度保证了β珠蛋白表达的水平和特异性,将改造后的造血干细胞回输到患者体内...
HGI-002注射液是基于自体造血干细胞的基因治疗,通过提取患者自身的造血干细胞,体外利用慢病毒重新导入具有功能的α-珠蛋白基因,帮助红细胞恢复α-和β-珠蛋白比例及血红蛋白的功能,从而达到帮助地贫患者摆脱输血的效果。HGI-002注射液是...