核酸药物中的小核酸 药物是指由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸,主要包括反义核酸(ASO)、 小干扰核酸(siRNA)、微小 RNA(miRNA)、核酸适配体(Aptamer)和转运 RNA(tRNA) 碎片。 目前,市场研究较为热门的小核酸药物主要为反义核酸药物和小干扰核酸药物, 是作用于 pre-mRNA 或mRNA,通过干预靶标基因表达实...
目前,多家小核酸疗法的公司如Alnylam、Wave Life Sciences和Arrowhead Pharmaceuticals等都在积极布局肥胖治疗领域的应用。 此前,干扰RNA(RNAi)疗法开发领域的明星公司Alnylam宣布,将针对抑制素βE(INHBE)基因开发创新RNAi疗法,有望只需每半年一针...
(J) db/db小鼠和WT小鼠中央视网膜厚度(n=5)的OCT图像、定量,及H&E染色,神经节细胞层细胞数量的定量(n=5-6,标尺为100 mm)。用索马鲁肽对小鼠进行ERG、OCT实验和GFAP免疫荧光染色;用洛塞那肽对小鼠进行RNA-seq分析和H&E染色。 图4.GLP-1 RAs保留db/db小鼠视网膜血管的完整性和功能。 图5.GLP-1 RAs在...
此次收购将拿下Prevail基于AAV基因疗法药物的临床阶段和临床前神经科学研发管线,为礼来建立一种新的药物发现和开发模式。 2022年2月,礼来宣布将投资约7亿美元在波士顿建立一个新的基因治疗研究中心,以加速RNA和DNA药物的开发。据估计,这一礼来基因医学...
RNAi疗法是一种通过特异性靶向信使RNA(mRNA)来实现对相应蛋白质表达抑制的技术。其能够直接针对与肥胖相关的基因进行干预,从而实现高效的减肥效果,也能够特异性地降解目标mRNA,减少对其他基因的干扰,提高治疗的安全性和有效性,并延长减肥效果。 Alnylam已经布局了针对INHBE基因的RNAi疗法,拟用于治疗肥胖症和心血管代谢疾病...
在合作中，三迭纪提供3D打印药物技术，优化RNA药物透过胃肠道黏膜的递送，为药物制剂创建独特的外部和内部结构，如多层片、多腔室设计等，减少药物在胃肠道的降解，并将RNA药物递送至胃肠道潜在的最佳吸收部位。根据协议，三迭纪将获得1千万美元的首付款，并有望获得总金额超过12亿美元的产品开发、注册和商业化里程碑...
用索马鲁肽对小鼠进行ERG、OCT实验和GFAP免疫荧光染色;用洛塞那肽对小鼠进行RNA-seq分析和H&E染色。图4.GLP-1 RAs保留db/db小鼠视网膜血管的完整性和功能。图5.GLP-1 RAs在视网膜内皮细胞中维持线粒体完整性和氧化还原平衡。图6.GLP-1 RAs抑制DR视网膜血管中STING信号的激活。
使用单细胞RNA测序，研究人员可以证明，链脲佐菌素处理后，存活的β细胞会分化为功能障碍状态。使用的模型的简单性（无遗传性病变或自身免疫性）将帮助他们更好地监测药物治疗的效果。很好的匹配：GLP-1 /雌激素和胰岛素在临床前模型中具有累加作用 然后，研究小组测试了其恢复β细胞功能的潜力。为此，他们对七组严重...
Hprt是一种广泛存在于各种生物细胞中的酶,它参与嘌呤代谢途径,负责将次黄嘌呤转化为黄嘌呤,进一步转化为腺嘌呤,最终转化为鸟嘌呤核苷酸,后者是DNA和RNA合成所需的一种重要核苷酸。在基因表达分析中,Hprt基因常被用作内参基因(housekeeping gene),这是因为它在细胞中的表达通常相对稳定,不受实验处理的影响。
(I)与DBS对照组相比,DBG视网膜神经元活动和炎症通路的GSEA分析。(J) db/db小鼠和WT小鼠中央视网膜厚度(n=5)的OCT图像、定量,及H&E染色,神经节细胞层细胞数量的定量(n=5-6,标尺为100 mm)。用索马鲁肽对小鼠进行ERG、OCT实验和GFAP免疫荧光染色;用洛塞那肽对小鼠进行RNA-seq分析和H&E染色。