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西安齐岳生物提供galNac修饰siRNA(CGGCTTCTATTACTTCAACTT) GalNAc-siRNA是糖类化合物与siRNA形成的单缀合物,将N-乙酰化的半乳糖胺(GalNAc)以三价态的方式共价缀合到不同序列的siRNA的正义链3′末端,形成多糖-siRNA单缀合物。GalNAc是唾液酸受体(ASGPR)的靶向性配体,其与肝脏表面细胞具有较高的亲和力及迅速内化能力...
siRNA是由人工合成、含有19-25个核苷酸长度的双链RNA分子,其靶向特异性高并且沉默作用强;miRNA及shRNA使用相同的途径,用于装载入RNA诱导沉默复合物(RISC)之前首先被降解成短双链RNA。 RNAi疗法作用机制 截至目前,全球共有4款siRNA药物、8款ASO药物获批上市,其中Ionis研发的ASO药物Spinraza在2019年销售额达到20.97亿美元...
alnylam公司作为一家生物科技公司,专注于RNA干扰(RNAi)技术的研发与应用。该公司开发了一种名为“Enhanced Stabilization Chemistry (ESC) GalNAc结构”的技术评台,用于修饰合成小干扰RNA(siRNA)。这种技术通过将GalNAc分子与siRNA结合,实现了对靶向细胞的精准送达,并实现了沉默靶向基因的效果,从而达到了治疗疾病的目的。
N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc) 是一种明确的肝脏靶向部分,得益于其与去唾液酸糖蛋白受体 (ASGPR) 的高亲和力。通过将其直接与寡核苷酸结合或将其作为靶向部分修饰到特定的递送系统,GalNAc 在核酸试剂的开发中应用。 二、理论分析: 中文名:N-乙酰半乳糖胺 CPG ...
近日,由首都医科大学附属北京友谊医院承担的首个国产GalNAc-siRNA乙肝治疗药物——HT-101注射液的I期临床试验正式启动。此举标志着在探索乙肝功能性治愈的道路上,来自中国的创新力量正在朝着国际领先位置奋勇追赶。 据2021年中国疾病预防控制...
吉迈生物在美国化学学会 2021 年春季会议上发布用于肝脏靶向核酸递送的新型 GalNAc 技术。研究结果显示,吉迈生物自主合成的新型 GalNAc 更便捷、可负担性更高,可用于临床开发 ASO 、 siRNA 和其他治疗肝脏疾病的核酸药物。 美国波士顿2021年4月26日 /美通社/ -- 绿叶生命科学集团旗下专注于核酸治疗药物开发的吉迈生物...
Alnylam公司创立于2002年,专注于RNAi疗法的开发,RNAi是一种基因沉默现象,由SiRNA通过RNA诱导沉默复合物(RNA-induced silencing complex,RISC)而介导靶mRNA的降解,抑制其翻译。利用这一机制,RNAi可用来沉默与疾病相关的特定基因。 16年的沉寂,Alnylam势如破竹,将RNAi从诺贝尔获奖者的发现转化为了一类创新药物(表1)。无...
经过化学修饰优化的GalNAc‑siRNA具有更好的稳定性及干扰效率,该类siRNA缀合物在涉及基因异常高表达的肝脏相关疾病治疗中具有更好的应用潜力。 [0003] 是GalNAc化学合成过程中的重要中间体,是GalNAc合成的必经阶段,因此该中间体的合成也十分重要。公开号为CN109661233A的中国专利公开了一种TMSOTf催化合成上述中间体的...
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