ESC是Alnylam的第二代GalNac 递送平台,通过在反义链的 5'端和正义链的3端包括另外四个PS 键进行化学修饰,增强了药物的稳定性以及肝脏的靶向性,但其缺点是仍有可能在肝脏沉默其它非靶点基因,从而导致肝脏毒性,此现象称为siRNA脱靶效应。siRNA脱靶效应是导致GalNAc-siRNA偶联物肝毒性的主要原因。 为降低脱靶效应,基于...
Sirnaomics的GalNAc递送平台利用了PDoV™设计中所选定的小肽之优势，该类小肽不但具有活跃的内涵体逃逸性，且为双siRNA抑制剂偶联提供了两个结合位点。在细胞培养和动物模型中，得益于PDoV所具备的快速内涵体逃逸的特性，相较单独使用GalNAc平台，PDoV-GalNAc平台可更快地实现对于靶向基因的敲低。在上述研究的第一...
一、描述：GALNAC (TEG)-CPG基于特定化学修饰的靶向递送，西安凯新生物科技有限公司通过GalNAc修饰siRNA，很好的实现siRNA向肝脏的特异性递送，在这方面的优势还是很突出的。GALNAC (TEG) - CPG is based on the targeted delivery of specific chemical modification. Through the modification of siRNA with GalNAc,...
智通财经APP讯,圣诺医药-B(02257)发布公告,公司已研发一款新型GalNAc递送平台试剂,相较于直接与siRNA结合的GalNAc递送平台能更快发挥作用。 据称,该公司基于其经临床验证的、利用多肽递送剂递送siRNA的专业技术,研发出肽对接载体(PDoV™)递送平台。该递送平台利用PDoV具备强化的内涵体逃逸机制的特性,可为两个不...
作者: #随记#GalNAc–siRNA肝脏靶向递送系统
核酸修饰”和“靶向递送”是三代siRNA的技术核心,尤其核酸修饰是更为关键的突破。三家的GalNAc递送原理是相通的,修饰上估计也差不大,这很大程度上归功于率先突破核酸修饰的Alnylam公开其修饰思路。 2020-04-15 08:01 昨晚发的有关RNAi的文章,评论里面不少有关递送的讨论,也一起进一步探讨下。
小核酸 • 大世界—GaINAc GalNAc是去唾液酸糖蛋白受体 (ASGPR) 的高亲和力靶向配体。GalNAc-RNA缀合物可高效实现肝脏的特异性递送,并通过细胞内吞作用使药物进入细胞和发挥功能。GalNAc已应用于siRNA或ASO药物并上市,治疗多种疾病#GalNAc#ASO#siRNA#RNA#科普一下。
在目前获批上市的RNA药物中,有3款是基于GalNAc偶联技术递送siRNA药物的。上市的三款siRNA药物都是由Alnylam公司参与开发,分别是Givosiran、Lumasiran、和Inclisiran,其中Inclisiran是Alnylam公司和Novartis公司联合开发,三款产品在肝脏相关疾病的治疗上都具有显著性优势。siRNA药物的作用机制是与同源的靶RNA互补结合,特异性...
一、描述:GALNAC (TEG)-CPG基于特定化学修饰的靶向递送,西安凯新生物科技有限公司通过GalNAc修饰siRNA,很好的实现siRNA向肝脏的特异性递送,在这方面的优势还是很突出的。GALNAC (TEG) - CPG is based on the targeted delivery of specific chemical modification. Thro