回复@Bestmyboy: 已经上市的两个cart在临床阶段均死活人。fda不会仅仅因为死人而毙掉一个cart药物,因为cart入组病人都是多种治疗方案失败的,本身就病入膏肓,十分虚弱。关键是要对死因进行分析,对药物安全性进一步评估。cart目前目标是末线治疗,其效果不容置疑,安全性是大家最担心。如果可以较为可控的降低安全性...
目前使用病毒载体的药物已经有多个上市,比如SMA基因治疗药物采用AAV病毒递送,一针200万美元,已上市3个CART用慢病毒或逆转录病毒(HIV的变种)来转入基因,已上市的埃博拉病毒疫苗用AD26病毒载体。 病毒是进化过程中在化学上必然会出现的一个物种,像一个篮球,外面是蛋白质外壳,里面是遗传物质,只能通过感染其它生物细胞来...