该研究利用CRISPR/Cas9技术将CAR-T表面的TGFβ受体2(TGFBR2)基因进行编辑,并在多种实体瘤模型小鼠中证实TGFBR2编辑的CAR-T在TGFβ富集的环境中具有更强更持久的肿瘤清除能力。 TGFBR2编辑的CAR-T具有更强的肿瘤清除能力 CAR-T细胞在浸润至实体肿瘤组织后所面临的抑制性肿瘤微环境(TME)是CAR-T疗法对于实体瘤的治...
2020年2月,CAR-T 之父 Carl June 教授等人在 Science 期刊发表论文,报道了首个基于基因编辑的 CAR-T 疗法治疗癌症的人体临床试验结果。该研究通过 CRISPR-Cas9 基因编辑敲除了 T 细胞上的 TCR 和 PD-1,TCR 蛋白的 α 链(TCRα)由 TRAC 基因表达,该基因位于14号染色体;TCR 蛋白的 β 链(TCRβ)由...
通用型CAR-T(UCAR-T)细胞可以使用健康供者的T细胞来制备,同时还可以实现批量生产,产品均一性更好,可以大大拓宽CAR-T细胞免疫疗法的应用范围。因此,通用型CAR-T细胞治疗产品是下一代CAR-T细胞开发的重要方向。 目前通用型CAR-T细胞的开发主要是通过对T细胞TCR基因和β2M基因的敲除或者沉默来实现的,而CRISPR/Cas9基因...
基因编辑技术在CAR-T细胞治疗中具有广泛的应用前景,主要应用于以下几个方面: 1.CAR基因的构建和优化: 基因编辑技术可以用于构建和优化CAR基因,提高CAR的靶向性和杀伤活性。例如,利用CRISPR/Cas9基因编辑系统,可以精确地将CAR基因插入到T细胞基因组的特定位点,确保CAR蛋白的表达稳定性和功能活性。此外,还可以通过基因...
CRISPR Therapeutics公司于近日宣布,美国FDA授予其同种异体CAR-T细胞疗法CTX130再生医学先进疗法(RMAT)认定,用于治疗蕈样肉芽肿(MF)和Sézary综合征(SS)。 蕈样肉芽肿和Sézary综合征是两类常见的皮肤T细胞淋巴瘤。虽然大多数早期MF/SS患者的...
他们发现了几种基因的高活性,包括PRODH2,在三种不同类型癌症的小鼠模型中刺激CAR-T细胞活性的增加,包括实体瘤乳腺癌。这提供了一种生产超代谢CAR-T细胞的新方法,优于现有的细胞疗法。 【7】Nat Commun:新模型首次揭示了CRISPR-Cas9的DNA切割行为 2022-03-30报道,在一项新的研究中,来自荷兰代尔夫特理工大学的研究...
与许多自体和异体CAR-T细胞疗法不同,CB-010的制造不依赖于慢病毒或其他逆转录病毒载体。Caribou公司的chRDNA基因编辑技术允许在T细胞DNA的预定位置精确插入表达嵌合抗原受体的转基因。 作为药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO,药明生基致力于加速和变革基因和细胞治疗及其他高端治疗的开发、测试、生产和商业化。药明...
抗癌关键突破!Cell:新型RNA编辑平台可构建更强的CAR-T细胞疗法「附基因编辑技术赛道观察图谱」瞻观前沿 2024年2月21日,斯坦福大学亓磊团队在国际顶尖学术期刊Cell上发表了题为:A versatile CRISPR-Cas13d platform for multiplexed transcriptomic regulation and metabolic engineering in primary human T cells的研究...
CAR-T细胞已经在一些血液肿瘤患者中取得了显著效果。然而,它们在对抗其他癌症(包括胰腺癌、前列腺癌和黑色素瘤等实体瘤)时效果不佳。研究人员一直在寻找提高CAR-T细胞疗法效果的方法。近日在Science Immunology上发表的最新研究中,宾夕法尼亚大学科学家领衔的团队发现,使用CRISPR基因编辑技术敲除CD5蛋白的表达,可以大大增...
CRISPR Therapeutics公司官网的信息指出,经过基因编辑的CAR-T候选产品能够克服当前患者来源的CAR-T疗法存在的局限性,可以生成即时可用、高效、高一致性的同种异体CAR-T细胞。此外,通过使用CRISPR/Cas9消除或插入基因,可以创建新类别的CAR-T产品,提高对实体肿瘤的适用性。