所产生的经过碱基编辑的CAR-T细胞成为对抗CD7的武器,并识别和对抗T细胞白血病。 Qasim授说,“碱基编辑涉及对DNA代码中的单个碱基进行改变,以改变信号和阻止基因表达,而不必对染色体进行切割。它非常适合于对T细胞进行基因改造。” 这项针对...
优化CAR 设计:探索更优的 CAR 结构,包括抗原识别域、共刺激域和信号域,以提高疗效和安全性。 开发“现货型” CAR-T 细胞:通过基因编辑等技术制备同种异体 CAR-T 细胞,降低成本并实现快速应用。 联合治疗策略:探索 CAR-T 细胞与其他疗法(如免疫抑制...
Cellectis的做法是用TALEN基因编辑技术“关闭”导致人体排异反应的基因,将CAR-T制成UCART(Universal Chimeric Antigene Receptor T-cells,即通用CAR-T)。UCART疗法的好处是显而易见的,由于这种CAR-T的排异相关的基因被关闭,因此在理论上是可以输入到所有患者体内的,不需要做配型,只要遇到同类疾病,UCART可以...
华东师范大学、浙江大学医学院第二附属医院的研究人员共同合作，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体来源的靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改造，开发出了新一代异体通用型CAR-T疗法，帮助3名风湿免疫性疾病患者达到长期缓解。
研究者们采用CRISPR-Cas9基因编辑技术,对健康供体提供的、针对CD19的CAR-T细胞进行了改造,旨在解决免疫排斥问题,从而开发出新一代异体通用型CAR-T疗法(TyU19)。 实验细节 该疗法成功应用于一名难治性免疫介导的坏死性肌病患者以及两名弥漫性皮肤系统性硬化症患者。经过六个月的跟踪观察,这三名患者的症状均得到了显著...
CAR-T 细胞尤其是通用型 CAR-T 细胞往往需要多位点编辑，碱基编辑技术可以保证细胞的健康状态。本次 Alyssa 接受的试验性疗法称之为 BE CAR7-T 细胞治疗，这是一款三基因敲除的通用型 CD7 CAR-T 细胞治疗。研究团队利用优化的胞嘧啶脱氨酶碱基编辑器 coBE 并将其以 mRNA 形式递送到 T 细胞中，从而敲除 T ...
邦耀生物在通用型CAR-T疗法领域近期取得多项突破性进展,主要聚焦于自身免疫疾病治疗及适应症扩展,具体如下: 一、全球首个异体CAR-T成功治疗系统性红斑狼疮(SLE) 1、临床成果:2025年5月,邦耀生物联合浙江大学医学院团队在国际期刊《Cell Research》发表临床研究论文,全球首次报道利用CRISPR/Cas9基因编辑的异体抗CD...
BEAM-201疗法通过碱基编辑敲除了四个基因:CD7、TRAC、CD52,以及PD-1,与这项发表在NEJM的碱基编辑CAR-T疗法相比,BEAM-201额外敲除了PD-1,旨在提高CAR-T细胞抗肿瘤活性的持久性。 经过这些基因工程改造的CAR-T细胞,可作为一种“通用型”细胞疗法,这意味着这种疗法可以成为一种“现货型药物”,能够提供给许多患者,与...
CAR-T之外，CAR-NK、TCR-T、TIL、基因编辑等新技术呈现百花齐放的状态。挑战和机遇并存。有嘉宾认为，无论是研究上还是商业化上，CAR-T目前仍存在巨大挑战。主要原因是自体细胞的生产模式、工艺制造非常复杂。一方面，每一个患者的起始原材料的质量标准并不完全统一，批次间也有较大的差异，这对CAR-T的成药性挑战...
Cas 的基因组编辑技术非常适合多路复用，可用于改进基于细胞的疗法，包括CAR-T疗法。首先，这一成果为通用 CAR-T 细胞打开了大门。利用CRISPR/Cas9系统同时破坏多个基因位点产生TCR和HLA-I缺陷的CAR-T细胞，可以减少移植物抗宿主病（GVHD）和免疫排斥反应的发生。该策略在开发通用型CAR-T细胞中已被广泛应用。除了...