近日,加州大学旧金山分校的一个研究团队在Nature子刊发表了题为“High-yield genome engineering in primary cells using a hybrid ssDNA repair template and small-molecule cocktails.”的论文,在论文中提到,研究人员开发了新型通过基因编辑制造CAR-T细胞的方...
CRISPR基因编辑系统作为一种工具,能够高特异性地编辑细胞的基因组,这让研发人员有机会对多个用药物无法靶向的基因进行改造,从不同角度为细胞疗法带来突破。技术路线一:基因组编辑用于纠正单基因疾病。CRISPR–Cas系统首先在特定位点触发双链DNA断裂(DSB),再通过非同源末端连接(NHEJ)或同源定向修复(HDR)对双链DNA断裂进...
的论文,在论文中提到,研究人员开发了新型通过基因编辑制造CAR-T细胞的方法。 基因编辑技术可以为CAR-T提供一种新的改造方式,然而,这种技术同样面临着一定挑战。如果采用模板双链DNA(dsDNA)会产生毒性;另外CRISPR/Cas9基因编辑技术更多地被用来进行基因敲除,CAR-T细胞则更需要进行基因敲入。 在这篇论文中,研究人员使用...
癌细胞定向清除,史上最复杂的基因疗法:实现癌症个性化治疗 CAR-T细胞疗法一直广为人知,CAR-T细胞在肿瘤免疫治疗方面拥有诸多优势,它可以利用非限制性的形式特异识别和杀伤表达特定抗原的癌细胞,以单链抗体(single chain antibody fragment,...
CAR-T疗法通常利用病毒载体(如慢病毒或γ-逆转录病毒)将设计好的目标基因递送到患者的T细胞中,但是这一过程十分繁杂,使得CAR-T细胞的规模化生产费时且成本昂贵。不仅如此,病毒载体的尺寸限制了它们可携带的DNA片段大小,能否借助基因编辑技术直接对T细胞进行改造成为了新的研究方向。
Nature所报道的这篇论文于北京时间2024年7月16日在线发表在Cell，是由海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）徐沪济教授团队领衔，华东师范大学、浙江大学医学院第二附属医院的研究人员共同合作，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体来源的靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改造，开发出了新一代异体通用型CAR-T疗法，...
从专注于CAR-T治疗公司IPO的情况来看,资金对CAR-T的研究已经没有障碍;基因编辑技术的加入,也为CAR-T治疗助力不少。从目前各大公司的发展方向和布局来看,CAR-T与CRISPR双剑合璧是必然的趋势,也只有这种结合才能让CAR-T改头换面。至于CAR-T究竟能不能有效的提高患者的生存质量,恐怕只是时间的问题。
西雅图Fred Hutchinson癌症研究中心干细胞和基因治疗项目主任Hans Peter Kiem博士说：“CRISPR技术本质上像是一把剪刀，可以在非常精确的位置切割DNA。尽管CRISPR不是现有的唯一基因编辑工具，但它比其他方式更灵活，更实用，设计起来更容易。”CRISPR的精确性和便捷性使科学家们希望，这种技术能够为遗传性疾病提供治疗手段...
说明基因编辑可以增强CAR-T细胞的耐久性。这一惊讶的结果令人兴奋,这种生存期的延伸很有可能与TRAC, TRBC 和PDCD1三个基因编辑,以及TCR载体设计相关。 3、基因编辑T细胞的安全性评价 学界对基因编辑(Crispr-CAS9)的安全性顾虑主要有两个方面:第一,CAS9蛋白引起的免疫原性;第二,CRISPR-CAS9基因编辑引起的脱靶效应。
博士毕业后，前往上海市肿瘤研究所工作的张楫钦，第一次接触了CAR-T细胞治疗这个新兴技术，当时他意识到利用基因编辑工具来开发新一代CAR-T技术具有巨大的潜力。因此，他想到了母校的老师们。此时，刘明耀、李大力团队在CRISPR/Cas9基因编辑方面已取得突破性成果。张楫钦毅然决定回到华东师大刘明耀、李大力团队，作为...