在研基因疗法AMT-..uniQure公司近日宣布了其在研究性基因疗法AMT-130最新的中期数据,包括29名接受治疗的患者长达24个月的随访数据,这些患者参加了正在进行的AMT-130治疗亨廷顿舞蹈症的美国和欧洲I/II期
UniQure公司近日宣布，已与美国食品药品监督管理局（FDA）就其亨廷顿病基因疗法AMT-130的加速审批路径达成了重要共识。在经过11月的B类会议后，FDA确认了UniQure当前正在进行的AMT-130 I/II期研究，该研究采用自然病史外部对照，可作为生物制品许可申请（BLA）的核心依据，从而避免了在申请批准前需另行进行试验的要求。
12月10日消息，基因疗法领域的佼佼者uniQure近日传来喜讯，该公司已与美国食品药品监督管理局（FDA）就其AMT-130疗法加速审批的关键要素达成了共识。这一进展预示着该疗法有望更快地进入市场，为患者带来新的治疗选择。针对UniQure公司正在推进的再生医学先进疗法（RMAT），美国食品药品监督管理局（FDA）已同意将其I/...
12月10日，基因疗法领域的领军企业uniQure公布，已与美国食品药品监督管理局（FDA）就其核心产品AMT-130的加速批准路径的关键要素，形成了共识。这一进展不仅彰显了业界对uniQure及其产品的认可，更预示着AMT-130有望在未来更快地进入市场，为患者带来新的治疗选择。这一消息刺激了投资者对uniQure的乐观预期，其股价...
2024年7月9日,uniQure N.V.(NASDAQ:QURE)宣布其在研基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病(HD)的I/II期临床试验中获得积极中期结果,在24个月时,接受高剂量AMT-130治疗的亨廷顿病患者的疾病进展减缓达80%,试验包括29名美国和欧洲I/II期临床试验的患者。
uniQure公司近日宣布了其在研究性基因疗法AMT-130最新的中期数据,包括29名接受治疗的患者长达24个月的随访数据,这些患者参加了正在进行的AMT-130治疗亨廷顿舞蹈症的美国和欧洲I/II期临床试验。分析数据显示,AMT-130已被证明可以减缓亨廷顿舞蹈症的进...
2023年2月,uniQure授权给CSL的AMT-061获批上市,商品名HEMGENIX,适应症为B型血友病,大概一针350万美元。 也许这个成功的经历给了uniQure足够的信心来推动AMT-130的临床,作为局外人我们只能静观后续进展。 不过,AMT-061是基因替代疗法,AMT-130可是全新的miRNA疗法… ...
uniQure公司近日宣布了其在研究性基因疗法AMT-130最新的中期数据,包括29名接受治疗的患者长达24个月的随访数据,这些患者参加了正在进行的AMT-130治疗亨廷顿舞蹈症的美国和欧洲I/II期临床试验。分析数据显示,AMT-130已被证明可以减缓亨廷顿舞蹈症的进展。
uniQure公司宣布,其研究中的基因疗法已被证明可以减缓亨廷顿氏病的进展。这一结论是基于该公司分享的新的24个月数据得出的。 亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病,影响着欧洲和美国大约70,000人。该疾病会导致大脑神经细胞随着时间的推移而衰退,患者会出现舞蹈症等运动症状,以及行为异常和认知能力下降。尽管该疾病...
2023 年 12 月 19 日,uniQure发布了AMT-130治疗亨廷顿病I/II期临床试验最新数据,研究结果来自正39名患者长达30个月的随访。 在美国进行的AMT-130多中心I/II期临床试验中,共有26例早期表现的亨廷顿病患者入组,包括最初的10例低剂量队列(6例治疗,4例对照),随访时间长达30个月,随后的16例高剂量队列(10例治...