UniQure公司近日宣布，已与美国食品药品监督管理局（FDA）就其亨廷顿病基因疗法AMT-130的加速审批路径达成了重要共识。在经过11月的B类会议后，FDA确认了UniQure当前正在进行的AMT-130 I/II期研究，该研究采用自然病史外部对照，可作为生物制品许可申请（BLA）的核心依据，从而避免了在申请批准前需另行进行试验的要求。
uniQure公司目前正在开展两项多中心、剂量递增的I/II期临床研究。其中，一项研究在美国进行，共有26例早期显性亨廷顿病患者被随机分配接受不同剂量的AMT-130治疗或模拟手术。接受治疗的患者通过MRI引导的立体定向神经外科手术，将AMT-130直接注射到纹状体。另一项研究在欧洲进行，为开放标签Ib/II期研究，纳入了13例早期...
12月10日，基因疗法领域的领军企业uniQure公布，已与美国食品药品监督管理局（FDA）就其核心产品AMT-130的加速批准路径的关键要素，形成了共识。这一进展不仅彰显了业界对uniQure及其产品的认可，更预示着AMT-130有望在未来更快地进入市场，为患者带来新的治疗选择。这一消息刺激了投资者对uniQure的乐观预期，其股价...
7月9日,美股上市的基因疗法公司uniQure(NASDAQ:QURE)发布了AMT-130在治疗亨廷顿病的美国和欧洲I/II期临床试验积极中期数据,股价当日暴涨76.46%,随即在第二日再度暴涨51.72%,股价在两个交易日内累计涨幅167.72%。 而在2023年下半年,uniQure仍在大幅裁员,暂停并卖掉部分药物管线,同年的股价跌幅高达70.14%,一家陷入困...
2023年2月,uniQure授权给CSL的AMT-061获批上市,商品名HEMGENIX,适应症为B型血友病,大概一针350万美元。 也许这个成功的经历给了uniQure足够的信心来推动AMT-130的临床,作为局外人我们只能静观后续进展。 不过,AMT-061是基因替代疗法,AMT-130可是全新的miRNA疗法… ...
近日,uniQure公司发布了其在研的 AAV 基因疗法AMT-130治疗亨廷顿症的1/2期临床试验的低剂量组的给药后12个月的最新数据,数据显示,该疗法耐受性良好,名有明显安全问题,给药12个月后,可评估患者脑脊液中突变亨廷顿蛋白(mHTT)水平平均降低了...
2022年6月28日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日,uniQure公司宣布了其在研基因疗法AMT-130治疗亨廷顿舞蹈症I/II期临床试验中低剂量队列的最新进展,初步结果表明了该候选药物具有良好的疗效和安全性。 亨廷顿舞蹈症(HD)是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,可导致包括舞蹈样...
2024年7月9日,uniQure公布了其在研基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病的美国和欧洲I/II期临床试验积极中期数据,该疗法显著减缓了亨廷顿舞蹈症患者的病情进展。凭借这些令人鼓舞的24个月数据,uniQure还宣布FDA已授予AMT-130首个针对亨廷顿氏病的再生医学先进治疗称号。uniQure预计将在2024年下半年与美国FDA开会讨论该疗法潜...
2024年7月9日,uniQure宣布其通过大脑直接注射的在研基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病(HD)的1/2期临床试验中获得积极中期结果。分析显示,在24个月时,接受高剂量AMT-130治疗HD患者的疾病进展减缓达80%,且其脑脊液(CSF)中的神经丝蛋白轻链(NfL)水平显著低于基线水平。uniQure同时宣布AMT-130获得针对亨廷顿病的首个再生...
Spotlight: uniQure Announces Alignment with FDA on Key Elements of Accelerated Approval Pathway for AMT-130 in Huntington’s Disease Press Releases Subscribe to receive breaking news alerts about uniQure. Subscribe Feb 27, 2025 uniQure Announces 2024 Financial Results and Highlights Recent Company ...