多年来,中高危MDS及MDS/AML患者的治疗一直是一个难点,多种细胞毒性药物联合化疗是治疗中高危MDS和MDS/AML的常用手段,但其缓解率低,唯一可能治愈的方法是异基因造血干细胞移植(allo-HSCT),但是仅有少部分的病人适合allo-HSCT。因此,延长MDS转化为AML时间及降低AML转化率对改善MDS患者预后至关重要MDS转化的急性白血病...
AML 患者的两个组的长期 GVHD/无复发生存率也相当。研究结果表明,RIC 对于移植后存活率、复发风险以及非复发死亡率和 GVHD 的潜在优势,对于 AML 患者,RIC 并不逊于 MAC,对于 MDS 患者,生存率和复发率均无显着差异。 基于上述结果,可以得出结论,对于...
CMML患者中位生存期约20个月,生存期可能与骨髓原始细胞比例有关。MDS治疗主要解决两大问题:骨髓衰竭及并发症、AML转化。 CMML既往被认为是骨髓增生异常综合征(MDS)的一个亚型,因其兼有骨髓发育异常和骨髓增殖的特点,2001年WHO造血和淋巴细胞肿瘤分类将CMML归属于骨髓增生异常/骨髓增殖性疾病(MDS/MPD)。 CMML的诊断...
RUNX1基因作为一种髓系转录因子,RUNX1对于维持MDS特征和进展至关重要;另外,髓系恶性肿瘤(FPDMM)的家族性血小板紊乱有关,该病伴随终生血小板功能缺陷和减少,转化为AML的风险为20%~60%,而且与预后相关,提示预后较差。TP53基因的编码蛋白对多种细胞应激反应,调节靶...
在2024 年 ASH 年会上公布的一项 2 期试验结果表明,克拉屈滨 (Mavenclad) 联合维奈克拉 (Venclexta) 改善了新诊断的急性髓性白血病 (AML) 和高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 的 MRD 阴性患者的完全缓解 (…
骨髓增生异常综合征(MDS)是一组克隆性造血干细胞疾病,我国的发病率约为十万分之三,多见于50-60岁以上的中老年人。MDS临床表现缺乏特异性,部分患者在经历一定时期的MDS后可转化成为急性白血病,部分因感染、出血或其他原因死亡。由于MDS临床表现多样化,广大患者对该疾病往往缺乏认识。为了帮助广大骨髓增生异常综合征患者...
尽管MDS与AML两者都涉及到几种共同的体细胞基因突变,但是细究生物学和临床表现都存在明显的区别。 需要注意的是,MDS确实存在转白率,但并不是必然性的,此病克隆构型在随病情自然发展而不断变化的同时,也决定着病情发展方向。 对于高危MDS(原始细胞比例高于9%)以及IDH2突变(能够影响DNA甲基化并调控表观遗传,是决定...
为进一步优化精准移植预处理体系,该研究团队发起了国际首个比较两种清髓预处理方案对高危MDS和MDS继发AML人群的疗效和安全性的Ⅲ期RCT。研究发现粒细胞集落刺激因子联合地西他滨与白消安和环磷酰胺(G-DAC-BuCy)的新型移植预处理方案组的2年复发率为10.9%,白消安和环磷酰胺(BuCy)方案组为24.6%;G-DAC-BuCy 预处理...
男孩,9岁,骨髓增生异常综合征(MDS)病史一年半后转为AML,同时合并严重肺部感染及噬血细胞综合征。收入我院后给予噬血治疗的同时积极抗感染,在噬血控制、肺部病灶不再进展时及时行挽救性半相合造血干细胞移植。目前移植后三年,原发病持续完全缓解,肺部病灶完全吸收,造血重建后无合并症发生。