Learn about Alnylam Pharmaceuticals, RNAi therapeutics, and the company's efforts in treating amyloidosis, hyperoxaluria, and porphyria.
Alnylam是一家生物制药公司。公司产品 由Alnylam原研的 siRNA 类药物—诺华的长效降脂药 inclisran，已获美国国家食品药品监督管理局（FDA） 批准上市 2 年。2023年7月20日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了一项新药临床试验结果。即便还只是Ⅰ期临床，这款来自生物制药公司 Alnylam的降压新秀 Zilebesiran。
ALN-APP是一款靶向APP的鞘内给药RNAi疗法,由Alnylam与再生元合作开发,用于治疗阿尔茨海默病(AD)和脑淀粉样血管病,该药物也是首个针对中枢神经系统领域的RNAi疗法。 2023年10月,Alnylam公司公布了旗下阿尔茨海默病(AD)新药ALN-APP的1期研究期中数据:单...
Alnylam Pharmaceuticals,Inc.是一家特拉华州公司,2002年成立,2004年纳斯达克上市,是RNAi(RNA干扰)领域的领头羊,是LNP递送技术的最早获得者(由Arbutus授权);目前主要产品是肝靶向的淀粉样蛋白变性,并通过合作拓展到基础代谢、肝病和神经系统疾病;公司药物开发整体成功率显著高于行业平均,达60%以上。 2002年,公司创立至...
全球小核酸药物领军企业AlnylamPharmaceuticals成立于2002年,2004年在美国纳斯达克上市,2018年,经过了16年的起起伏伏、不懈努力后,该公司研发的Onpattro(patisiran)获得FDA批准上市,成为全球首款RNAi疗法。之后,公司势如破竹,快速推进,至今共...
Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强稳定化学(ESC)-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性。在3期临床试验中，它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低了28%(HR=0.72，95% CI：0.56-0.93，P=0.01)。新闻稿指出，vutrisiran是可同时治疗ATTR淀粉样变性患者的多发性...
今日,RNAi疗法明星公司Alnylam Pharmaceuticals在研发日上介绍了该公司的研发策略和重点研发项目。公司高管表示,通过开发肝外递送技术、推动创新平台设计以及在人类遗传学研究上的不断往前,Alnylam拥有多项创新丰富管线。该公司预计在2025年底以前完成5项肝脏靶向、2项中枢神经系统(CNS)靶向以及2项其他组织靶向疗法的...
ALNYLAM IS LEADING THE RNAiREVOLUTION™ Alnylam is pioneering RNA interference (RNAi) therapeutics which silence genes that cause or contribute to disease by disrupting the production of specific proteins. We believe that this technology has the potential to have a transformative impact on human healt...
近日，Alnylam公司的Amvuttra获得美国FDA批准，成为用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的首款RNAi抑制剂，这一消息在医药领域引起广泛关注。ATTR-CM是一种罕见的心血管疾病，此前，辉瑞和BridgeBio已分别推出用于治疗该疾病的转甲状腺素蛋白稳定剂，Amvuttra的获批，使得这一领域的竞争更加激烈。开启三方竞争...
药时代平台发布了小核酸巨头Alnylam之《长安三万里》——创始CEO讲述19年征程背后的神奇故事(连载之一)。文章发布后,备受读者好评。 作为全球小核酸药物龙头企业,Alnylam的成长故事足以写上一本书。本文以创始CEO,John Maraganore博士作为第一视角,带读者一起从零开始开公司,见证Alnylam的每一个脚印。