Alnylam Pharmaceuticals,Inc.是一家特拉华州公司,2002年成立,2004年纳斯达克上市,是RNAi(RNA干扰)领域的领头羊,是LNP递送技术的最早获得者(由Arbutus授权);目前主要产品是肝靶向的淀粉样蛋白变性,并通过合作拓展到基础代谢、肝病和神经系统疾病;公司药物开发整体成功率显著高于行业平均,达60%以上。 2002年,公司创立至...
据了解,Alnylam公司衍生于马克斯·普朗克学会生物物理化学研究所(马普学会科研实力强大,诞生了不少诺贝尔奖获得者,被誉为“诺贝尔奖锻造厂”,知名会员包括爱因斯坦等)。 Alnylam创始团队包括诺贝尔生物医学奖获得者Phillip Sharp,生物物理化学家Paul Schimmel、分子生物学家David Bartel、生物化学家Thomas Tuschl和分子生物学...
如果结果积极,Alnylam公司计划在2020年初递交新药上市申请(NDA)。 丰富的早期研发管线 在研发日上,Alnylam预计,从现在到2025年,该公司的研发管线中每年将有2-4个研发项目可以递交IND申请,有望进入临床开发阶段。除了靶向递送到肝脏的多款疗法以外,Alnylam还与再生元(Regeneron)公司合作,开发3款靶向递送到中枢神经系统和...
RNAi临床转化的先锋公司是Alnylam,成立于2002年。值得注意的是,目前已有5款siRNA药物上市,均由Alnylam开发。 Alnylam 发展 Onpattro® (patisiran) 2018年10月,Onpattro® (patisiran)获得FDA批准上市,用于治疗遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病(ATTR-PN)。这是首款siRNA药物及首个非病毒给药系统(LN...
此消息10月5日一经发布,Alnylam Pharmaceuticals公司股票即被腰斩,一天内公司市值下跌近30亿美元。这一被终止的药物为revusiran,是Alnylam公司最为成熟的候选药物之一,获批临床后在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌损伤(ATTR-amyloidosis with cardiomyopathy,一种无法治愈,通常在诊断后5年内丧命的罕见、恶性疾病)病人中进行前...
财联社6月24日讯（编辑 赵昊）周一（6月24日）美股早盘，美国Alnylam制药公司（Alnylam Pharmaceuticals, Inc.，股票代码：ALNY）暴涨超37%，股价报227美元，创2023年2月以来的最高水平。消息面上，Alnylam在官网宣布，其研发的RNAi药物vutrisiran在Ⅲ期HELIOS-B研究中取得了积极的顶线结果。在总体和单药治疗人群方面...
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.是一家特拉华州公司,成立于2003年5月。该公司是一家研发基于RNA或RNAi干涉为新型治疗手段的生物制药公司。RNAi是一种在生物体内细胞中自然产生的选择性沉默及调控表达的特定基因。由于许多疾病是因为特定基因的不适当活动引起的,通过RNAi对于基因的选择性沉默能力可以为治疗许多人类疾病提供一...
2002年,蜜月旅行中的美国大药厂高管John Maraganore收到了一份offer,邀请他担任一家生物技术初创公司Alnylam的CEO。 Alnylam位于波士顿郊区,当时只有几位员工,账上资金只有几百美元,专注于一项叫RNAi的生物技术。Maraganore被这项新技术迷住了,选择加入,赌一把。
除Alnylam公司外,另一家反义寡核苷酸疗法(ASO)巨头Lonis也在今年3月宣布,其管线中用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的研究性反义药物Eplontersen被FDA授予孤儿药资格认定。目前 Eplontersen正在进行转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM...
全球小核酸药物领军企业Alnylam Pharmaceuticals成立于2002年,2004年在美国上市,2018年,经过了16年的起起伏伏、不懈努力后,该公司研发的Onpattro(patisiran)获得FDA批准上市,成为全球首款RNAi疗法。之后,公司势如破竹,快速推进,至今共成功上市...