一种新型腺相关病毒(AAV)变体——AAV.CAP-B10,该载体能够通过血液注射突破血脑屏障,靶向神经细胞,同时不会在肝脏富集,避免了可能引起的肝脏毒性副作用,为脑部疾病提供了一种更安全、更有效的治疗选择。该AAV变体在小鼠和狨猴模型中均得到了验证,这为向临床转化铺平了道路。 参考文献 [1]Terstappen GC, Meyer AH...
该研究团队对比了不同 AAV 血清型通过静脉注射在各组织器官中的递送效率，结果发现，AAV. CAP-B10 表现出对中枢神经系统的特异性，高度靶向神经元细胞，对肝脏具有低靶向性，这一结果不仅在小鼠上得到了证实，在非人灵长类动物狨猴上也得到了证实。这为脑研究工作者提供了新的工具策略，同时这也为脑部疾病提供了一...
AGTC-501是该公司的主要资产,目前正在进行XLRP治疗的注册临床试验。AGTC-501是一种基于AAV载体的视网膜下基因疗法,旨在提供全长功能性RPGR蛋白,从而解决XLRP引起的感光细胞损伤,包括视杆细胞和视锥细胞的丧失。 Beacon首席执行官David Fellows表示:“我们正...
在本研究中,研究人员检测量了食蟹猴脑脊液中GDF11蛋白含量,发现高剂量AAV给药后,不同时间点脑脊液中GDF11蛋白水平均有所降低。这进一步支持了AAV-hfCas13Y-gMECP2在调节与MECP2相关的分子通路方面的潜力,并为其治疗MDS提供了更为...
集成电路(IC)-其他IC-ADC12DJ3200AAV-TI- BGA144-19+.pdf 下载 价格说明 价格:商品在爱采购的展示标价,具体的成交价格可能因商品参加活动等情况发生变化,也可能随着购买数量不同或所选规格不同而发生变化,如用户与商家线下达成协议,以线下协议的结算价格为准,如用户在爱采购上完成线上购买,则最终以订单结算页价...
2022年,加州理工学院的 Viviana Gradinaru 团队通过对 AAV9进行衣壳改造,开发了一系列 AAV 变体,其中AAV.CAP-B10,静脉注射后,不仅能够突破血脑屏障,高效靶向神经元细胞,同时不会在肝脏富集。 该研究团队对比了不同 AAV 血清型通过静脉注射在各组织器官中的递送效率,结果发现,AAV. CAP-B10 表现出对中枢神经系统的...
高效靶向神经元细胞的AAV血清型——AAV.CAP-B10 大脑是中枢神经系统(Central Nervous System,CNS)的重要组成部分,很多神经退行性疾病如阿尔茨海默症和帕金森病等都与大脑组织的病变密切相关,以大脑为靶点的基因疗法逐渐成为了当今神经疾病研究的热点。天然AAV血清型倾向于靶向非CNS的器官或组织,尤其是肝脏。肝脏是一个...
型号: ADC12DJ3200AAV 批号: 23+ 数量: 2250 制造商: Texas Instruments 产品种类: 模数转换器 - ADC 发货限制: Mouser 目前在您所在地区不销售该产品。 RoHS: 是 系列: ADC12DJ3200 安装风格: SMD/SMT 封装/ 箱体: FCBGA-144 分辨率: 12 bit 通道数量: 1 Channel/2 Channel 接口类型: Serial 采样比:...
NR082作用机制为采用基因治疗策略,以重组腺相关病毒(AAV)作为载体,通过单次玻璃体内注射,将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞,修复线粒体生物呼吸链,使视神经节细胞恢复活力与视功能。 Leber遗传性视神经病变(Leber hereditary optic...
改良版高特异性长效表达的AAV载体基因治疗研发 新型AAV载体在中枢神经系统疾病中的研发探索 新型非病毒递送系统下的基因疗法-纳米颗粒、外泌体等 HSV/ADV/RV/LV等载体下的基因治疗临床前研发 体内基因编辑技术与疗法研发 圆桌讨论:...