该研究团队对比了不同 AAV 血清型通过静脉注射在各组织器官中的递送效率，结果发现，AAV. CAP-B10 表现出对中枢神经系统的特异性，高度靶向神经元细胞，对肝脏具有低靶向性，这一结果不仅在小鼠上得到了证实，在非人灵长类动物狨猴上也得到了证实。这为脑研究工作者提供了新的工具策略，同时这也为脑部疾病提供了一...
近日,美国加州理工学院 Viviana Gradinaru 团队在 Nature Neuroscience 期刊发表了题为:AAV capsid variants with brain-wide transgene expression and decreased liver targeting after intravenous delivery in mouse and marmoset 的研究论文。 该研究开发了一种新型腺相关病毒(AAV)变体——AAV.CAP-B10,该载体能够通过...
AAV.CAP-B10能够高效穿越血脑屏障进入大脑细胞，特别是神经元，同时避免了在肝脏富集。
一种新型腺相关病毒(AAV)变体——AAV.CAP-B10,该载体能够通过血液注射突破血脑屏障,靶向神经细胞,同时不会在肝脏富集,避免了可能引起的肝脏毒性副作用,为脑部疾病提供了一种更安全、更有效的治疗选择。该AAV变体在小鼠和狨猴模型中均得到了验证,这为向临床转化铺平了道路。 参考文献 [1]Terstappen GC, Meyer AH...
美国加州理工学院 Viviana Gradinaru 团队在 Nature Neuroscience 期刊上发表了一篇研究论文,该团队开发了一种新型AAV变体——AAV.CAP-B10,该载体能够通过血液注射突破血脑屏障,靶向神经细胞,同时不会在肝脏富集,避免了可能引起的肝脏毒性副作用,为脑部疾病提供...
Viviana Gradinaru团队研制出优秀的血清型PHP.eB,继续通过AAV定向进化系统(M-CREATE),以PHP.eB为基础研制出CAP-B10和CAP-B22,成功把中枢神经高嗜性从小鼠拓展到狨猴,进一步拓展AAV临床应用。CAP-B10在狨猴展现出强大的中枢神经系统感染能力并且维持肝脏极低富集。相对于CAP-B10,CAP-B22也具备不错的中枢神经系统感染...
为此汉恒生物研发出了可穿过血脑屏障的血清型AAV-BBB、AAV-cap-B10以及可特异性感染脑部血管内皮细胞的血清型AAV-brl、AAV-BI30。另外汉恒生物还可提供多种特异性启动子（见表2）以感染目的细胞。更多关于神经系统感染的问题欢迎咨询汉恒生物！表1 不同注射方式的作用区域和参考剂量 表2 神经系统特异性启动子 ...
在中枢神经系统的转导中,AAV9 和 PHP.S 在小鼠和食蟹猴的大脑转导中效率最高,一些从 AAV9 改造而来以增强神经趋向性的衣壳变体,如 PHP.B、PHP.eB 和 CAP - B10,在食蟹猴的大脑、小脑和脊髓中的转导效率与 AAV9 相比,没有明显的提高或降低。此外,研究还发现 AAV4 在肺、肾和胰腺的基因递送中表现出色...
AAV.CAP-B10血清型的开发，进一步展现了其高效靶向神经元细胞的特性。加州理工学院的Viviana Gradinaru团队通过对AAV9进行衣壳改造，成功开发了一系列高效靶向神经元细胞的血清型，其中AAV.CAP-B10不仅突破血脑屏障，高效靶向神经元细胞，同时不会在肝脏富集，为脑研究提供了新的工具。在星形胶质细胞研究中，...