基因疗法可以实现治疗蛋白的长期内源性生产,从而克服抗VEGF药物的局限性,如其短暂的半衰期。因此,越来越多的临床试验开始探索使用rAAV载体递送基因来治疗地理性萎缩和新生血管性AMD。 GT005是由Gyroscope公司开发的一种基于rAAV2的一次性基因疗法,通过视网膜下注射用于治疗由年龄相关性黄斑变性(AMD)引起的地理性萎缩。
研究人员通过在SD大鼠视网膜下间隙注射携载有VEGF的AAV载体,诱导建立脉络膜新生血管(CNV)模型。VEGF在视网膜和视网膜色素上皮细胞可持续表达20个月,有利于模拟视网膜变性疾病的慢性病理过程。组织切片观察显示强烈的视网膜下新生血管的形成,光感受器变性以及色素上皮增殖,CNV的生成率达95%。 图4 SD大鼠眼感染了AAV-VEGF...
案例2:研究人员通过在SD大鼠视网膜下间隙注射携载有VEGF的AAV载体,诱导建立脉络膜新生血管(CNV)模型。VEGF在视网膜和视网膜色素上皮细胞可持续表达20个月,有利于模拟视网膜变性疾病的慢性病理过程。组织切片观察显示强烈的视网膜下新生血管的形成,光感受器变性以及色素上皮增殖,CNV的生成率达95%。 图2 SD大鼠眼感染了A...
2024年8月28日,南京贝思奥生物科技有限公司自主研发的基因治疗I类创新药BN-1001眼用注射液的新药临床试验(IND)申请正式获得CDE默认许可,用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(wAMD)。 BN-1001眼用注射液采用了AAV基因治疗策略,是目前国内外已披露的同类产品中剂量最低且能持续稳定表达抗VEGF分子的产品,该注...
尽管抗VEGF药物治疗已将眼底血管性疾病的治疗推向新阶段，但仅能令约半数患者持续有效地消退水肿积液。FT-003的IIT研究结果显示，接受低剂量治疗的三例患者中，两名患者展现出持续的视力改善和显著的视网膜水肿消退，且在12个月内无需接受抗VEGF治疗，同时安全性和耐受性良好。值得一提的是，2023年8月，FT-003又...
2002年B Deodato等在进行大鼠皮肤伤口愈合相关研究中，对直径8mm的背部皮肤创面进行AAV皮内注射，每点间隔3-4mm，注射5-7个点，每点20ul，共注射约10^11vp的病毒颗粒， 并对组织切片进行了LacZ和目的基因VEGF165的表达检测（图7）。图7. AAV-LacZ/VEGF165在大鼠皮肤中的表达 2019年重庆医科大学一附院陈爱军课题...
:本发明属于重组腺相关病毒(raav)基因治疗,涉及raav递送fc工程化改造的vegf受体融合蛋白或抗vegf抗体的制备,应用于血管新生相关的眼底疾病的治疗,如年龄相关黄斑变性、湿性黄斑病变、糖尿病视网膜病变等疾病的治疗。 背景技术 0、 背景技术: 1、血管新生可以在视网膜、脉络膜、黄斑、视盘、角膜、虹膜睫状体等眼内组...
金唯科研发团队为JWK001设计了自主创新的多靶点基因表达框,增加覆盖单一靶点不敏感患者,提升药物疗效。同时,利用金唯科的专利技术,将JWK001的抗VEGF蛋白表达提高了约19倍。通过视网膜下注射,可持续高效表达VEGF中和蛋白。临床前研究显示,JWK001的起效剂量更低,安全性更好。
FDA已批准芳拓生物的FT-003针对nAMD和DME两个适应症的II期临床试验，这一里程碑式的进展，均基于其在国内进行的I期临床数据。初步研究结果显示，FT-003在多个靶向anti-VEGF眼科适应症中展现出良好的安全性和初步有效性，为未来拓展更多适应症奠定了坚实基础。李新燕博士进一步阐释：“在DME的治疗上，FT-003面临着不...
与YAP非过表达组相比,YAP过表达后小鼠LW/BW比、肝再生的两个关键调节因子Hgf和Vegf表达水平及Notch信号通路相关蛋白(Jagged1, Notch1和NICD)表达水平均明显升高。不仅如此,Ki-67(细胞增殖指数)阳性肝细胞数量也远远高于YAP非过表达组。这些数据说明,小鼠肝脏中YAP的过表达可以挽救BET蛋白抑制剂对肝再生的损伤。