李新燕博士补充道：“我们国内I期临床研究的结果表明，通过玻璃体腔注射FT-003注射液，能够在视网膜细胞中稳定表达目的蛋白，从而显著降低nAMD和DME患者的年化抗anti-VEGF药物负担。同时，它还展现出优异的安全性，有望实现一次给药、长期有效的治疗目标，从而更好地满足DME患者的临床需求。FT-003 DME II期临床的获批...
RGX-314(Regenxbio)是一款利用AAV8载体递送anti-VEGF Fab基因到眼球,在视网膜细胞中表达,用于治疗新生血管性AMD的药物。Ⅰ期临床试验(ASCENT)的初步评估表明,该疗法安全且耐受性良好。治疗效果与剂量有关,一些患者在长达18个月的时间里一直无需补充注射抗VEGF药物。 ADVM-022(Adverum Biotechnologies)是一款利用源自...
“FDA批准芳拓生物FT-003针对nAMD和DME两个适应症的II期临床试验,均是基于国内开展的I期临床数据。初步结果展现了FT-003在多个靶向anti-VEGF眼科适应症中的良好安全性和初步有效性,也为FT-003拓展更多anti-VEGF眼科适应症打下了基础。” 芳...
目前,抗血管内皮生长因子(anti-VEGF)是临床实践中最为安全、有效的治疗靶点。 XMVA09注射液是星眸生物自主研发的基因治疗药物,相比于传统抗体治疗药物1-3个月的注射周期,基因治疗药物可产生持续的治疗作用,有望实现一次注射便终身有效,极大地造...
研究人员通过在SD大鼠视网膜下间隙注射携载有VEGF的AAV载体,诱导建立脉络膜新生血管(CNV)模型。VEGF在视网膜和视网膜色素上皮细胞可持续表达20个月,有利于模拟视网膜变性疾病的慢性病理过程。组织切片观察显示强烈的视网膜下新生血管的形成,光感受器变性以及色素上皮增殖,CNV的生成率达95%。 图4 SD大鼠眼感染了AAV-VEGF...
ADVM-022是一种使用Adverum专有载体衣壳AAV2.7m8的基因疗法。该疗法通过眼部单次玻璃体内 (IVT) 注射进行，旨在使视网膜内细胞持续产生长久的治疗和预防的效力，减轻频繁注射抗VEGF抗体药物的负担，最终改善患者视力。尽管面对临床安全挑战，基因疗法仍然具有不可比拟的治疗优势，尤其是对于缺少替代疗法的单基因遗传疾病...
糖尿病性黄斑水肿是糖尿病患者人群中一种常见的眼部并发症,主要影响视网膜中央的黄斑区域。黄斑是负责视觉清晰度的重要部位,当该区域发生水肿时,会导致视力下降甚至失明。治疗该眼部疾病的核心目标是维持并改善视力,临床治疗需求巨大。目前,抗血管内皮生长因子(anti-VEGF)是临床实践中最为安全、有效的治疗靶点。
治疗。RGX-314,使用AAV8载体将anti-VEGF基因传递到视网膜,并表达VEGF蛋白。一次性 给药后有可能减少或免除频繁注射anti-VEGF治疗的需要。 REGENXBIO总裁兼首席执行官Kenneth T. Mills说:“2020年REGENXBIO收获满满。新年伊 始,我们希望这是一个“临床实践年”。RGX-314用于湿性AMD治疗的首个关键项目的启动,是 ...
图4 进行1E10vg/眼的玻璃体腔注射,并在27d后取材检测全眼anti-VEGF蛋白水平 3. 眼部穿透力预测 图5 AAV眼部穿透力效率预测 图6 进行3E9vg/眼的玻璃体腔注射,并在18d对其眼底荧光拍照,21d取材视网膜切片检测病毒表达效果 ➢AAV病毒包装及有效性评价 ...
RGX-314由 NAV AAV8 载体组成,该载体编码旨在抑制血管内皮生长因子 (VEGF) 的抗体片段。目前临床治疗使用较多的雷珠单抗、阿柏西普、康柏西普都是VEGF靶点。而RGX-314作为一款基因疗法,将编码anti-VEGF抗体片段的基因送入细胞,注射一次可以最多管治疗wAMD2年,相较于目前上市的单抗的注射频次,依从性会大幅度上升。