AAV-rh10是从恒河猴中分离得到的血清型，和AAV9相比，AAV-rh10能更有效地转导脊髓背角和下运动神经元，但对于背根神经节和坐骨神经，AAV-rh10和AAV9感染效率均比较高（图4）。图2. 幼年小鼠静脉注射scAAV9-GFP后，GFP在肌间神经丛中的表达情况 图3. AAV-PHP.S与AAV9转导外周神经元效率比较 图4. AAV9和...
1. An adeno-associated virus (AAV) comprising an AAV capsid comprising an AAVrh 10 vp1, comprising amino acids 1 to 738 of SEQ ID NO:81 or a sequence which is at least 95% identical therewith, a minigene having AAV inverted terminal repeats (ITRs), and a heterologous gene operably ...
而在肝脏研究中，AAV2 首先被报道在小鼠体内实施静脉注射后具肝嗜性。随后，多 种常用的 AAV 血清型载体（AAV1-9、rh10）在小鼠体内被证实具有肝嗜性，其中AAV8 转导效率非常高。海星生物目前提供十多种常见血清型的AAV病毒包装和纯化服务，我们推荐的不同AAV血清型组织嗜性如下表所示：参考文献：(1) Grieger...
研究人员为了验证治疗关节内疾病的最适AAV血清型，将14种不同血清型的AAV（AAV1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 6.2, rh8, rh10, rh39, rh43）先是体外分别转导人正常/OA软骨细胞、骨髓来源间充质干细胞；体内通过膝关节注射至小鼠关节软骨及滑膜组织中，发现与其他AAV血清型相比，AAV2和AAV6.2在...
基于药典认可的生物层干涉（BLI）技术，赛多利斯Octet生物传感器R8/RH16/RH96高通量分子互作平台可以在5分钟内一次性检测8、16或96个样品。AAVX生物传感器可一步法直接定量纯化或粗样品，适用于各种血清型（AAV1至AAV9及AAVrh10）。其线性范围宽广，达到8.5×10^8至1×10^13 vp/mL。传感器可再生重复使用约20...
AAV-Rh10 肝脏,血液,心脏,体外感染细胞 AAV-Anc80L65 内耳、视网膜、骨骼肌、肝脏 AAV-SCH9 SVZ区神经干细胞 小建议:如您不确定选择哪种血清型,可尝试使用和元生物Pandora’s Virus (AAV多种血清型)进行预实验,通过比较不同血清型对目标组织的感染效果,摸索最佳实验条件(注射方法、注射位点、病毒用量等),以便...
研究团队通过AAVrh.10病毒载体直接将CLN2编码基因递送到CLN2病患者大脑,18个月观察结果表明,该基因疗法安全性良好,能够显著提高患者神经系统中TPP1蛋白表达水平,有效缓解患者语言能力和行动能力的衰退。 研究团队之前已经在小鼠、狗,以及非人灵长类动物中验证了通过AAV病毒向大脑递送CLD2编码序列的安全性和有效性。
对于接受治疗的8名患者,通过携带CLN2编码序列的AAVrh.10通过颅骨钻孔注入,两侧大脑各3个注射孔,每个位置注射150微升,注射病毒总剂量为2.85×10E11至9.0×10E11基因组拷贝。 试验结果表明,患者对AAVrh.10-hCLN2的治疗耐受性良好,在手术后(0至14天)和18个月研究期间(14天至18个月),几乎没有出现严重不良事件。
AAV2的基因组仅4681个核苷酸，便于用常规的重组DNA技术进行操作，而且进行动物实验时造成的免疫反应小，AAV感染组织后很少会被免疫系统清除；3、宿主范围广：可以感染广泛的哺乳动物并且成功应用于人类和非人类蛋白的表达，不仅可转染分裂细胞，也可转染非分裂细胞；4、多种血清型：AAV1~AAV9以及DJ、DJ/8、Rh10等...
FBX-101是一种用于造血干细胞移植后的腺相关病毒血清型rh10(AAVrh10)基因疗法,能够向中枢和周围神经系统递送GALC基因的功能拷贝,以防止神经系统中髓细胞内半乳糖脑苷的积聚,拟用于治疗婴儿期Krabbe病。在临床前试验中,FBX-101已被证明能够在功能上...