提供了用于治疗受试者的代谢性疾病的组合物和方法。提供了一种病毒载体,所述病毒载体包含核酸分子,所述核酸分子包括编码GLP‑1受体激动剂融合蛋白的序列和引导其表达的调控序列。 法律状态 序号法律状态公告日法律状态法律状态信息 12024-12-20公布公布
涉及的分析方法包括:理化、结构、杂质、纯度、活性、安全性等,以及临床前生物分析方法。法规上除了数据完整性要求外,还要符合GLP和GMP要求。 ● 临床研究后期,需基于临床批次的质量研究,建立整体的质量控制和中间控制的策略。涉及方法包括:原辅料、中间品、原液及成品放行方法,以及临床生物分析方法。BLA申报时分析方法需...
Anlynam宣布了其针对肝脏表达的血管紧张素原(AGT)的研究型RNAi疗法Zilebesiran的KARDIA-2 2期研究的积极结果,该疗法正在开发用于治疗高血压的药物,可能实现一年两次给药。 礼来宣布其GLP-1R/GIPR双重激动剂Tirzepatide(替尔泊肽)用于治疗中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)合并肥胖的III期SURMOUNT-OSA临床试验获得积极...
所述AAV载体是在pAAV-MCS载体的多克隆位点的酶切位点间插入GLP-1基因即得,其中所述GLP-1基因的序列如序列表中SEQ ID NO:1所示.本发明所得AAV载体宿主范围广,免疫原性很低;该载体致病性低,安全性好,引起插入突变的概率很低.同时本发明所述AAV载体表达外源基因GLP-1的时间长,表达稳定性好,可以有效治疗2型...
01 难点分析1 难点分析1:AAV基因治疗产品在CMC阶段需要考察多种质量属性,包括鉴别、含量/效价、纯度、杂质和安全性等多个方面。其中,含量和效价是最大的难点。精翰生物团队对基因组滴度、感染性实验都具有丰富经验。尤其在病毒滴度方面,开发出针对多种血清型的AAV基因组拷贝数滴度的定量检测方案,满足滴度测定的同时,...
日前,在欧洲糖尿病研究学会(EASD)年会上,Fractyl Health公司发布了其基于GLP-1的胰腺基因治疗候选药物(GLP-1 PGTx)Rejuva®与司美格鲁肽在临床前肥胖小鼠模型中的头对头实验数据。 结果显示,在高脂饮食诱导的肥胖小鼠模型中,单次给药由腺相关病毒(AAV)递送的GLP-1 PGTx,让肥胖小鼠在第15天的总体重降低24.8%...
在一些实施例中,患者在施用之前具有等于或低于1:25、1:50、1:75或1:100的抗aav9抗体效价,例如通过elisa结合免疫分析法测定。在一些实施例中,患者在施用之前具有以下中的一个或多个:小于正常值上限的约3倍的γ-谷氨酰转移酶水平、小于约3.0mg/dl的胆红素水平、小于约1.0mg/dl的肌酐水平、在约8-18g/dl之间...
美迪西生物分析部拥有专业的科研团队,分析实验室配置先进的仪器设备,实行信息化管理,实验研究符合FDA/NMPA GLP标准要求,服务内容涉及药代动力学、毒代动力学、药效学、免疫原性和生物等效性等研究方面,为客户提供小分子药物、生物技术药物、疫苗和生物标志物的筛选与开发,以及临床前和临床研究服务。
所述AAV载体是在pAAV-MCS载体的多克隆位点的酶切位点间插入GLP-1基因即得,其中所述GLP-1基因的序列如序列表中SEQ ID NO:1所示.本发明所得AAV载体宿主范围广,免疫原性很低;该载体致病性低,安全性好,引起插入突变的概率很低.同时本发明所述AAV载体表达外源基因GLP-1的时间长,表达稳定性好,可以有效治疗2型...
01 难点分析1 难点分析1:AAV基因治疗产品在CMC阶段需要考察多种质量属性,包括鉴别、含量/效价、纯度、杂质和安全性等多个方面。其中,含量和效价是最大的难点。精翰生物团队对基因组滴度、感染性实验都具有丰富经验。尤其在病毒滴度方面,开发出针对多种血清型的AAV基因组拷贝数滴度的定量检测方案,满足滴度测定的同时,...