基因治疗常用载体基因载体，又称基因逆送载体，是将外源目的基因（或治疗性基因）导入宿主细胞进行表达，以研究基因功能或治疗疾病的工具，主要应用于细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）、生物科研、生物制药、转基因食品等领域。基因治疗通常可分为在体基因治疗和离体基因治疗。其中，在体治疗主要是将带有治...
近日,加拿大病童医院联合波士顿儿童医院及德克萨斯大学西南医学中心的研究人员在Nature Medicine期刊发表了题为:AAV gene therapy for hereditary spastic paraplegia type 50: a phase 1 trial in a single patient的论文。 Michael Pirovolakis是一名确诊...
研究人员将携带正常AP4M1基因的AAV载体注射到了迈克尔的脑脊液中,这些AAV载体会迅速地前往神经细胞发挥作用。 现在,这项1期临床试验的结果已经以“AAV gene therapy for hereditary spastic paraplegia type 50: a phase 1 trial in a single p...
而AAV基因治疗正是针对这些问题而发展的一种新兴技术,它的出现有望重新定义基因疗法的未来。 基因治疗(Gene Therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,从而达到治疗疾病的目的。一直以来,传统大/小分子药物主要针对蛋白靶点发挥作用,这也使得其适应症有限,特别对于基因因素占据主要发病...
[1] Wang D. et al. , Adeno-associated virus vectoras a platform for gene therapy delivery [J]. NATURE REVIEWS DRUG DISCOVERY,2019, 18(5): 358-378.[2] "https://luxturnahcp.com/about-luxturna/mechanism-of-action/"[3] Mendell J.R. et al. , Current ClinicalApplications of In Vivo...
2 High, K. A. & Roncarolo, M. G. Gene therapy.N. Engl. J. Med.381, 455-464 (2019). 3 Sha, Sha et al. “Cellular pathways of recombinant adeno-associated virus production for gene therapy.” Biotechnology advancesvol. 49 (2021): 107764. doi:10.1016/j.biotechadv.2021.107764 ...
这种新型AAV是基因治疗的理想选择，因为其以人类蛋白为靶点，并且使用可扩展的生产方法，具有与AAV9相似的产量和纯化产量。Bejamine Deverman 联合创办的生物技术公司 Apertura Gene Therapy 已经在开发使用AAV靶向中枢神经系统的新疗法。论文：science.org/doi/10.1126/science.adm8386 来源:医诺维 ...
2.Wang D, Tai PWL, Gao G. Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery. Nat Rev Drug Discov. 2019 May;18(5):358-378. doi: 10.1038/s41573-019-0012-9. PMID: 30710128; PMCID: PMC6927556. 3.Kuzmin DA, Shutova MV, Johnston NR, Smith OP, Fedorin VV, Kuku...
(7): 445-451.2.Savy A. et al.,Impact of inverted terminal repeat integrity on rAAV8 production using thebaculovirus/Sf9 cells system. Hum. Gene Ther. Methods. 2017:28(5):277-289.3.Wang et al, (2019). Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery. Nature ...
此外,在《AAV-mediated in vivo CAR gene therapy for targeting human T-cell leukemia》研究中Waqas Nawaz等描述了一种方法,即通过注射携带CAR的AAV载体,在宿主体内产生人类CAR-T细胞。在白血病肿瘤模型小鼠中单次注射AAV-CD4 CAR载体,即可产生足够数量的有效体内CAR-T细胞,使肿瘤消退。