CRISPR-Cas9基因编辑技术为治疗人类疾病提供了新机会,美国FDA以批准了一款CRISPR-Cas9基因编辑疗法用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞病。 在这项研究中,研究团队探索了在小鼠中使用CRISPR-Cas9基因编辑技术来抑制VEGFA的表达,从而抑制小鼠角膜...
CRISPR基因编辑技术的出现和应用,为遗传疾病的治疗带来了前所未有的希望,近几年,我们也看到了CRISPR基因编辑在罕见遗传病、癌症、心血管疾病中的临床进展,让许多面临罕见疾病和毁灭性疾病的家庭燃起希望。 2022年10月,一位名叫Terry Horgan...
尽管AAV-base和prime编辑系统改善了与AAV介导的CRISPR/Cas9递送相关的一些缺点,但在一定程度上仍然存在局限性,包括病毒诱导的免疫应答,载体持久性和脱靶活性。 AAV的包装容量限制可以通过利用其他类别的Cas蛋白(如CRISPR Cas12a)或具有较小尺寸的不同形式的CRISPR Cas9(如SaCas9和St1-Cas9)来处理。此外,将大型转基因...
CRISPR/Cas9基因组编辑的另一个缺陷是可能发生脱靶效应。为了比较SpCas9和SaCas9的脱靶效应,研究人员使用了一种称为BLESS的方法。利用这种灵敏的方法,他们发现SaCas9并没有表现出比SpCas9更高的脱靶活性,确认它适合体内研究。 为了检验AAV-SaCas9在体内的效率,Ran等人利用肝特异的血清型AAV8创建了一个all-in-one的...
AAV-CRISPR基因编辑 派真生物载体克隆提供基因编辑CRISPR系列载体定制,AAV-CRISPR载体的敲除、修复共分为4种类别,分别是SpCas9/SpCas9HF(A、B系列)、SaCas9/ SaCas9HF(C、D系列)、AAV-CRISPR基因激活(E系列)、NmCas9, AsCpf1, LbCpf1(F、G、H系列),专门用于基因编辑动物体内实验。 基本描述 客户只需要提供sg...
这项工作发表在 bioRxiv 上，预印本标题为“使用超紧凑核酸酶 NanoCas 对非人灵长类动物骨骼肌进行单 AAV CRISPR 编辑”。NanoCas 是一种新型 Cas 酶（大约是 Cas9 的三分之一大小），可以容纳在单个 AAV 载体中，同时为额外的有效载荷（如调节元件、向导 RNA 或非双链断裂编辑机制）留出空间。这可用于逆...
CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具,在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时,还会在脱靶位点进行切割,并会造成染色体易位和染色体大片段缺失等染色体结构异常副产物。 除此之外,在以腺相关病毒 (AAV) 为递送载体的体内基因编辑治疗中,存在着AAV片段高频插入的...
CRISPR/Cas9基因编辑在治疗遗传病上有着巨大的应用前景,通过外源DNA模板进行同源重组修复(HDR)可以单独校正突变基因。但是许多隐性遗传病涉及复合杂合突变,例如FAH基因中有超过95种已知突变可引起I型遗传性酪胺酸血症(HT1)。不依赖于突变的基因修复策略可以避免递送外源DNA模板,从而大大简化了治疗方法的开发。
与其他基于CRISPR的系统(包括第一代Cas9核酸酶)相比,该系统具有多种编辑功能。通过利用Regeneron在AAV和抗体工程方面的专业知识,以及Mammoth在超紧凑基因编辑方面的专业知识,两家团队将努力创造出可以递送到肝脏以外组织的疾病修饰药物,以更好...
该研究基于Cre-LoxP、CRISPR/Cas9等超敏DNA记录技术,发现AAV9-Tnnt2载体在肝脏中广泛泄漏表达,向AAV9-Tnnt2转基因的3’-UTR引入miR122TS,能大幅降低其在肝脏组织中的表达泄漏,提高其心脏特异性。研究者将优化后的AAV载体应用于心梗小鼠的基因治...