AAV-CRISPR基因编辑 派真生物载体克隆提供基因编辑CRISPR系列载体定制,AAV-CRISPR载体的敲除、修复共分为4种类别,分别是SpCas9/SpCas9HF(A、B系列)、SaCas9/ SaCas9HF(C、D系列)、AAV-CRISPR基因激活(E系列)、NmCas9, AsCpf1, LbCpf1(F、G、H系列),专门用于基因编辑动物体内实验。 基本描述 客户只需要提供sg...
然而，想实现AAV-CRISPR有效在体内细胞中的基因敲入，通常需要递送高剂量AAV，这会带来潜在安全风险，而且大大增加生产成本。近日，香港中文大学冯波团队在 Nature Communications 期刊发表了题为：Low-dose AAV-CRISPR-mediated liver-specific knock-in restored hemostasis in neonatal hemophilia B mice with subtle ant...
研究通过四个平行的CRISPR筛选实验以及单细胞测序数据,发现了一个全新靶点——CALHM2,为NK细胞肿瘤免疫提供了新的治疗靶点。在这项研究中,研究团队利用AAV-转座子技术高效整合CRISPR文库到原代NK细胞基因组中,并在四种不同的肿瘤模型中进行...
muscular dystrophy的研究论文,证明了单次使用相应的AAV-CRISPR基因编辑技术能长期治疗小鼠的杜氏肌营养不良症, 并评估了该技术的安全性,发现该基因疗法在新生小鼠体内注射后并不会产生免疫反应;值得注意的是研究人员发现AAV病毒载体序列能整合进被编辑的Dmd基因座和基因组的其他区域,还有待进一步优化CRISPR的递送系统。
这项工作发表在 bioRxiv 上，预印本标题为“使用超紧凑核酸酶 NanoCas 对非人灵长类动物骨骼肌进行单 AAV CRISPR 编辑”。NanoCas 是一种新型 Cas 酶（大约是 Cas9 的三分之一大小），可以容纳在单个 AAV 载体中，同时为额外的有效载荷（如调节元件、向导 RNA 或非双链断裂编辑机制）留出空间。这可用于逆...
总的来说,该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉,这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究,为利用CRISPR基因编辑策略治疗此类眼部疾病奠定了基础。 论文...
该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR/Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因,首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。 李晓江教授团队曾在2017年首次报道 CRISPR/Cas9可以有效治疗亨廷顿疾病小鼠模型(Yang et al., 2017J Clin Invest)。然而, 基因修饰的亨廷顿...
该研究使用两种腺相关病毒载体（AAV）同时递送 CRISPR-Cas9 基因编辑系统和靶向免疫球蛋白基因的修复模板，直接编辑小鼠内源 B 细胞的免疫球蛋白基因位点，有效地在体内修饰 B 细胞，使之能产生针对 HIV 病毒的中和抗体，让一次性注射治疗艾滋病成为可能。多年以来，科学家们在治疗 HIV 感染时一直面临一个十分棘手的...
AAV-CRISPR基因编辑 派真生物载体克隆提供基因编辑CRISPR系列载体定制,AAV-CRISPR载体的敲除、修复共分为4种类别,分别是SpCas9/SpCas9HF(A、B系列)、SaCas9/ SaCas9HF(C、D系列)、AAV-CRISPR基因激活(E系列)、NmCas9, AsCpf1, LbCpf1(F、G、H系列),专门用于基因编辑动物体内实验。 基本描述 客户只需要提供sg...
CRISPR基因编辑-AAV 派真生物提供预制的CRIPSR-AAV载体现货产品,基于AAV9血清型,涵盖EFS/miniCMV/CMV广谱启动子和组织特异性启动子,无需等待生产,工作日当天下单当日内可发货,为基因编辑实验助力。基本描述 CRISPR基因编辑技术是继TALEN、ZFN技术之后的重大突破,通过gRNA指导核酸酶(如Cas9)对目的基因进行特定编辑。