AAV-CRISPR基因编辑 派真生物载体克隆提供基因编辑CRISPR系列载体定制,AAV-CRISPR载体的敲除、修复共分为4种类别,分别是SpCas9/SpCas9HF(A、B系列)、SaCas9/ SaCas9HF(C、D系列)、AAV-CRISPR基因激活(E系列)、NmCas9, AsCpf1, LbCpf1(F、G、H系列),专门用于基因编辑动物体内实验。 基本描述 客户只需要提供sg...
这项工作发表在 bioRxiv 上，预印本标题为“使用超紧凑核酸酶 NanoCas 对非人灵长类动物骨骼肌进行单 AAV CRISPR 编辑”。NanoCas 是一种新型 Cas 酶（大约是 Cas9 的三分之一大小），可以容纳在单个 AAV 载体中，同时为额外的有效载荷（如调节元件、向导 RNA 或非双链断裂编辑机制）留出空间。这可用于逆转...
目前,CRISPR的体外递送主要通过电转,体内递送包括脂质纳米颗粒LNP和腺相关病毒载体。 LNP目前主要是肝脏靶向,靶向肝脏以外器官的脂质纳米颗粒也有很多公司在探索中。以Beam公司为例,已公开体内疗法有BEAM-301和BEAM-302。BEAM-301修复细胞微粒体膜上的葡萄糖-6-磷酸酶(G6PC)中常见突变R83C,用于治疗糖原贮积病Ⅰ...
研究团队历经多年的技术攻关,利用AAV-转座子系统将CRISPR文库整合到基因组中,克服了原代NK细胞转导和基因编辑效率低的障碍。研究通过四个平行的CRISPR筛选实验以及单细胞测序数据,发现了一个全新靶点——CALHM2,为NK细胞肿瘤免疫提供了新的治...
其安全性在过往的研究中得到了较为充分的验证,AAV主要以附加体的形式存在,对宿主基因组无害,这使其成为基因治疗的首选递送载体。此外,AAV载体的应用范围广泛,结合CRISPR基因编辑系统,可以直接将基因编辑工具递送到目标细胞内,实现精确的基因修饰。 突破血脑屏障...
总的来说,该论文揭示了Terry Horgan在接受定制的CRISPR基因编辑疗法后死亡的原因,他因为对高剂量的rAAV产生的先天免疫反应而死亡。27岁的他已经是DMD晚期晚期,这可能限制了其生理储备,降低了他在与基因疗法急性毒性反应相关的心肺应激下生存...
新一代CRISPR技术——碱基编辑技术能够直接和不可逆地纠正碱基突变,在治愈遗传病方面具有巨大的潜力。与传统的CRISPR-Cas9基因编辑相比,碱基编辑技术不产生DNA双链断裂,因此几乎不会产生前者的基因插入或缺失、染色体缺失或易位、染色体非整倍体、染色体碎裂等潜在副作用,具有极高的安全性,因此在临床治疗方面具有更高的...
该研究使用两种腺相关病毒载体（AAV）同时递送 CRISPR-Cas9 基因编辑系统和靶向免疫球蛋白基因的修复模板，直接编辑小鼠内源 B 细胞的免疫球蛋白基因位点，有效地在体内修饰 B 细胞，使之能产生针对 HIV 病毒的中和抗体，让一次性注射治疗艾滋病成为可能。多年以来，科学家们在治疗 HIV 感染时一直面临一个十分棘手的...
然而，想实现AAV-CRISPR有效在体内细胞中的基因敲入，通常需要递送高剂量AAV，这会带来潜在安全风险，而且大大增加生产成本。近日，香港中文大学冯波团队在 Nature Communications 期刊发表了题为：Low-dose AAV-CRISPR-mediated liver-specific knock-in restored hemostasis in neonatal hemophilia B mice with subtle ...
CRISPR基因编辑-AAV 派真生物提供预制的CRIPSR-AAV载体现货产品,基于AAV9血清型,涵盖EFS/miniCMV/CMV广谱启动子和组织特异性启动子,无需等待生产,工作日当天下单当日内可发货,为基因编辑实验助力。基本描述 CRISPR基因编辑技术是继TALEN、ZFN技术之后的重大突破,通过gRNA指导核酸酶(如Cas9)对目的基因进行特定编辑。