将CRISPR - Cas9与AAV结合可用于敲低基因 。AAV可高效递送CRISPR - Cas9相关组件到靶细胞 。该结合技术能对特定细胞类型的基因进行敲低 。实验中常利用AAV的不同血清型来优化递送 。CRISPR - Cas9的sgRNA设计决定基因敲低的特异性 。精确设计sgRNA可减少对非靶基因的脱靶效应 。AAV的包装容量有限影响CRISPR - ...
1、利用CRISPR-Cas9/rAAV6进行SCID体外建模 作者利用CRISPR-Cas9/ rAAV6介导的双等位基因KO在HD来源的...
To model such disorders in mice, we developed a CRISPR/Cas9/adeno-associated virus (AAV)-based system to knock in and repair genes by homologous recombination in mouse HSPCs. Here, we provide a step-by-step protocol to achieve high efficiency of gene knockin in mouse HSPCs, while maintaining...
632619 AAVpro® CRISPR/SaCas9 Helper Free System (AAV2) 1 System * The AAVpro CRISPR/SaCas9 Helper Free System (AAV2) is a complete system for the delivery of genes encoding the components necessary for CRISPR/Cas9-mediated genome editing (i.e., sgRNA and Cas9 nuclease) to mammalian...
研究团队使用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术,采用重组腺相关病毒(AAV)进行供体DNA的传递,在人健康皮肤黑色素细胞中依次编辑5种黑色素瘤相关基因突变或其组合,这些基因跨越了6个常见的黑素瘤通路:CDKN2A,BRAF (MAPK),TERT(端粒酶),PTEN (PI3K/AKT),TP53 (p53)和APC (Wnt),形成了9个基因不同的黑素瘤细胞模型。
利用AAV病毒载体表达CRISPR/Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因,首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。
To explore an alternative method that captures AAV transduction in cells in which low expression of a cargo is sufficient for the intended activity, we sought after CRISPR/Cas9-mediated gene disruption. In this study, we use AAV to deliver CRISPR/guide RNA designed to abolish the genes NeuN, ...
由于CRISPR/Cas9的基因编辑效率随目标而异,他们检验了小鼠中的两个基因。对于这两个基因,他们在注射1周后都观察到插入/缺失的形成和表型的变化。小鼠肝脏在组织学上表现正常,与AAV-GFP对照相比,肝损伤标志物也没有增加。AAV-SaCas9-sgRNA不仅介导了基因组修饰,也没有引起明显的免疫应答。
“dynamics and competition of crispr–cas9 ribonucleoproteins and aav donor-mediated nhej, mmej and hdr editing ”的研究论文,首次揭示了crispr-cas9核糖核蛋白联合aav供体进行基因编辑后nhej、mmej及hdr各编辑结果间动力学竞争关系。 2017...
CRISPR Cas9 AAVS1定点基因敲入产品简介 AAVS1定点基因敲入产品简介 1、技术简介 AAVS1 位点(又称为 PPP1R2C 位点)位于人类基因组第19号染色体,是一个经过验证、能确保转入 DNA 片段预期功能的“安全港”位点。该位点是一个开放的染色体结构,能保证转入基因能被正常转录。另外很重要的一点是在该位点插入外源目的...