小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)通常是含有19-23个碱基对的双链RNA片段,可通过与载体共价耦联,特异性地靶向发病组织发挥基因沉默作用。siRNA是通过RNAi机制发挥其作用:将双链 RNA(dSRNA)导入体内后,会被特定的核糖核酸酶 (Dicer) 切割成长度为21~...
小干扰RNA降脂药物可能导致注射部位疼痛、红肿或瘙痒等反应,以及肝肾功能异常、免疫应答反应等不良反应。3,因此,在使用过程中需要密切监测患者的肝肾功能和免疫反应。4,特殊人群用药:对于孕妇、哺乳期妇女、肝功能损伤、肾功能损伤等特殊人群,使用小干扰RNA降脂药物时需要谨慎评估风险和收益,并根据具体情况调整用药方...
小干扰RNA药物能够特异性地靶向肝脏细胞中负责胆固醇合成的关键酶PCSK9的mRNA。2,通过与PCSK9 mRNA结合,小干扰RNA药物能够抑制其翻译成PCSK9蛋白,从而减少PCSK9蛋白的合成。3,减少PCSK9对LDL受体的降解:PCSK9蛋白在正常情况下会降解LDL受体,导致LDL-C无法被有效清除。4,小干扰RNA药物通过减少PCSK9蛋白的合成,...
小干扰RNA(Small interfering RNA;siRNA)有时称为短干扰RNA(short interfering RNA)或沉默RNA(silencing RNA),是长度20到25个核苷酸的双股RNA,在生物学上有许多不同的用途。目前已知siRNA主要参与RNA干扰(RNAi)现象,以带有专一性的方式调节基因的表达。此外,也参与一些与RNAi相关的反应途径,例如抗病毒机制或是染色质...
小干扰 RNA(small interfering RNA,siRNA)通常是由 21 个碱基对组成的短双链 RNA,通过 RNAi 机制实现转录后水平特异性沉默致病靶基因 mRNA,达到精准治疗疾病的目的[2-4]。相较于小分子药物和抗体药物而言,siRNA 凭借候选靶点丰富、研...
小干扰RNA(Small interfering RNA;siRNA)有时称为短干扰RNA(short interfering RNA)或沉默RNA(silencing RNA),是一个长20到25个___的双股RNA,在生物学上有许多不同的用途。目前已知siRNA主要参与___(RNAi)现象,以带有___的方式调节___的___。此外,也参与一些与RNAi相关的反应途径,例如抗___机制或是___...
小干扰RNA(siRNA)能诱导特定基因转录出的mRNA降解,导致基因沉默。目前制备siRNA的方法中,最常见的是以质粒为载体,依赖一个启动子控制一段反向重复序列R转录,在细胞内生成短发夹RNA(shRNA),随后shRNA被特异核酸酶剪切成siRNA(如图1),该载体被称为shRNA表达载体。科研人员对实验室常用的普通载体进行改造,构建了含有双...
小干扰rna名词解释 小干扰RNA(siRNA)是一种短链RNA,通常由21-23个核苷酸组成。它们通过RNA干扰(RNAi)途径,作为一种天然的基因沉默机制,参与基因表达的调控。siRNA可以与mRNA靶点互补配对,导致RNA酶复合物(RISC)的激活,从而切割靶点mRNA并促进其降解,从而抑制基因的表达。小干扰RNA在生命科学的分子生物学、基因治疗及...
小干扰RNA(siRNA)是一类新型降脂药物,包括国内已获批上市的降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的英克司兰及已在3期临床研究中的降低其他降脂靶点的药物。siRNA药物作用时间长,有望减少通过用药次数进而提高患者治疗依从性。目前,针对该类药物的循证证据和实践经验较少。为加强医务工作者对该类药物的认识、规范临床合理应...