siRNA是通过RNAi机制发挥其作用:将双链 RNA(dSRNA)导入体内后,会被特定的核糖核酸酶 (Dicer) 切割成长度为21~23个碱基对的小片段,这些小片段称为siRNA。siRNA进入细胞后,细胞质内的Ag02酶会将siRNA的正义链裂解,反义链则会被装载到RNA诱导的沉默复合体...
小干扰RNA（Small interfering RNA，简称siRNA）是一种长度为20至25个核苷酸的双链RNA分子，具有特定的结构和功能。它在生物学上扮演着重要的角色，尤其是在基因表达调控方面。特性：• 结构：siRNA具有明确定义的结构，包括磷酸化5'末端的短双链RNA（dsRNA）和具有两个突出核苷酸的羟基化3'末端。• 功能：siRNA...
基于小干扰核糖核酸 (siRNA) 的疗法适应症可总结如下。 作用机制 siRNA是小型双链RNA,能分裂成单链并与目标mRNA结合,催化mRNA降解,阻止翻译并诱导基因抑制,也称RNA干扰(RNAi)。siRNA在解旋酶(RNase基序)辅助下激活细胞质中的RNAi。双链RNA被裂解生成siRNA,与...
1. 定义与作用机制 siRNA是含有19-25个碱基对的双链RNA片段，通过RNA干扰（RNAi）机制特异性降解靶mRNA，抑制目标基因表达。例如，药物英克司兰（Inclisiran）通过靶向肝脏中的PCSK9基因，阻断其mRNA翻译，从而减少PCSK9蛋白合成，增加低密度脂蛋白受体（LDLR）数量，降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。2...
目前,有五种方法可用于生成进行基因沉默研究的 siRNA: 化学合成 体外转录 使用RNase III 家族酶(例如 Dicer、RNase III)对长链 dsRNA 进行消化 siRNA 表达质粒或病毒载体细胞中的表达 PCR 来源 siRNA 表达盒细胞中的表达 前三种方法涉及 siRNA 的体外制备,然后通过脂质转染法、电穿孔或其他技术直接引...
Lepodisiran是一种在研的小干扰RNA（siRNA）疗法，旨在降低脂蛋白(a) [Lp(a)]的产生。Lp(a)是遗传性心脏病的危险因素。在2期ALPACA研究中，在最高测试剂量（400mg）治疗后的第60天至第180天期间内，lepodisiran使Lp(a)水平平均降低93.9%，达到了研究主要终点。接受lepodisiran 16mg和96mg剂量的参与者在...
小干扰RNA（siRNA）英克司兰(目前唯一一种)与PCSK9单抗，依洛优单抗(瑞百安)等：安全性深度对比:一、安全性总体评价 两者安全性均显著优于他汀类药物（无肝毒性、肌肉损伤风险），但风险类型不同，需结合患者个体情况选择。二、PCSK9单抗的安全性 1. 核心优势 • 无肝肾毒性：不依赖肝脏代谢，对肝肾功能影响极...
siRNA称为小干扰RNA,是一类大约为21～23bp核苷酸的双链RNA,主要是通过人工化学合成 的方法合成,可用于辅助治疗艾滋病。如图为利用此方法治疗艾滋病的示意图,推测合理的是( ) A. 艾滋病主要是HIV病毒攻击人体免疫B细胞引起的一种后天获得性免疫疾病 B. ①过程siRNA 的解链是因为解旋酶将核糖核酸之间的磷酸二酯键...
1，小干扰RNA（siRNA）降脂药是一种新型的治疗药物，通过抑制肝脏细胞中负责胆固醇合成的关键酶PCSK9，从而降低血浆低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这类药物在降脂治疗领域具有广阔的应用前景。2，发展历程：小干扰RNA技术在基因沉默领域的发现与应用为其作为治疗药物奠定了基础。自2000年代开始，研究人员尝试将其应用...
图1 小干扰RNA(siRNA)的结构 推荐意见1:siRNA药物利用机体细胞自身存在的转录后基因沉默机制,干扰并下调相应蛋白的表达。siRNA非基因编辑药物,作用于细胞质,尚无证据显示siRNA药物会影响原有DNA序列或其他基因表达。 2.siRNA成药的关键因素 早期siRNA药物因缺乏...