小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)通常是含有19-23个碱基对的双链RNA片段,可通过与载体共价耦联,特异性地靶向发病组织发挥基因沉默作用。siRNA是通过RNAi机制发挥其作用:将双链 RNA(dSRNA)导入体内后,会被特定的核糖核酸酶 (Dicer) 切割成长度为21~...
1，靶向PCSK9 mRNA：小干扰RNA药物能够特异性地靶向肝脏细胞中负责胆固醇合成的关键酶PCSK9的mRNA。2，通过与PCSK9 mRNA结合，小干扰RNA药物能够抑制其翻译成PCSK9蛋白，从而减少PCSK9蛋白的合成。3，减少PCSK9对LDL受体的降解：PCSK9蛋白在正常情况下会降解LDL受体，导致LDL-C无法被有效清除。4，小干扰RNA药物通过...
TTR四聚体稳定剂tafamidis是唯一被批准用于治疗ATTR-CM的药物,然而,死亡率仍然很高,生活质量与功能能力持续下降。vutrisiran是一种皮下注射的RNA干扰治疗剂,可从源头抑制野生型和变异型TTR信使RNA在肝脏中的合成,从而在淀粉样蛋白单体形成之前迅速抑制致病蛋白。 上周出...
etimibe(英克司兰纳)/乐可为(Inclisiran)是一种由小干扰RNA技术(siRNA)药物,已经在成人中显示出显著的降脂效果,近年来也有少量在儿童FH患者中的应用研究,特别是那些对常规治疗无效的病例。 2.机制 zetimibe(英克司兰纳)/乐可为(Inclisiran)是一种由小干扰RNA技术(siRNA)制成的药物,主要通过抑制PCSK9基因的表...
1 型高血氧症、原发性高胆固醇血症和混合性血脂异常等多种疾病。随着科技的不断进步，我们有理由相信，小干扰 RNA 药物在经过不断的改进和完善后，将为遗传疾病患者带来更加安全、有效的治疗选择。名古屋大学研究小组的这一创新成果，为 siRNA 药物的发展迈出了坚实的一步，也为人类战胜遗传疾病带来了新的曙光。
英克司兰是一种新型的小干扰RNA(siRNA)降脂药物,通过特异性降解PCSK9 mRNA,从而减少PCSK9蛋白合成,增加LDL受体表达,有效降低LDL-C水平[3]。英克司兰推荐给药方案为单次皮下注射284 mg,首次给药后,在3个月时再次给药,然后每6个月给药1次,为患者提供了一种长效的血脂管理方案。
作为全球首款也是目前唯一一款用于降低LDL-C的小干扰RNA（siRNA）药物，英克司兰钠注射液开启了血脂管理的新时代，帮助心血管医生及患者以更便捷、可依从的方式来进行血脂的长期管理，提升患者生活质量。中国高LDL-C血症患病率近年来持续上升；在已患动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）人群中，LDL-C达标率仅为6.8%...
英克司兰是心血管领域全球首款siRNA降胆固醇药物,已于2023年8月22日在中国正式获批上市。它是由可以识别前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)mRNA关键信息的双链siRNA和特异性靶向导入肝细胞的N-乙酰半乳糖胺(GaINAc)递送系统共同组成,通过体内天然存在的RNA干扰机制,上游阻断肝脏PCSK9蛋白合成,从而上调低密度脂蛋白(LDL...
目前,他汀类药物是降脂治疗的首要选择,但中国人群对高强度他汀类药物耐受性较差,中等强度他汀类药物能够实现的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)降幅有限,因此,在他汀类药物基础上联合降脂治疗是血脂管理的趋势。 小干扰RNA(siRNA)降脂药是一类新型降脂药物。近期发布的《小干扰 RNA降脂药物药学专家共识》介绍了siRNA降脂药物的...
图1 小干扰RNA(siRNA)的结构 推荐意见1:siRNA药物利用机体细胞自身存在的转录后基因沉默机制,干扰并下调相应蛋白的表达。siRNA非基因编辑药物,作用于细胞质,尚无证据显示siRNA药物会影响原有DNA序列或其他基因表达。 2.siRNA成药的关键因素 早期siRNA药物因缺乏...