然而,目前在实体肿瘤中由于没有作为靶点的表面蛋白,CAR-T 细胞疗法的应用有一定局限性。据NatureNews消息,近日,美国生物制药公司PACT Pharma等机构的研究团队利用CRISPR/Cas9基因编辑技术对T细胞进行了基因工程改造,使T细胞能够识别单个患者肿...
BRL-201是利用邦耀生物自主研发的非病毒定点整合CAR-T平台(Quikin CART®平台)开发的CAR-T产品,也是世界首个靶向CD19非病毒PD1-CAR-T产品,适应症为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL)。 非病毒定点整合CAR-T平台(Quikin CART)利用CRISPR基因编辑技术实现基因敲除和CAR元件的定点稳定整合。Quikin CA...
CAR-T疗法也是目前发展最成熟的细胞治疗方法,它是通过基因工程技术,在T细胞的细胞膜上嵌合上某种特定肿瘤抗原受体基因形成修饰的T细胞,从而特异性识别和结合肿瘤细胞表面的抗原并实现对肿瘤细胞的特异性杀伤。另一方面基因编辑技术也被广泛用于包含T细胞在内的治疗细胞的修...
利用小分子药作为“开关”设计的CAR-T 细胞主要有两种场景:当CAR-T细胞在体内过度激活,产生细胞因子风暴等副作用时,小分子可启动让细胞失活的基因线路,将其沉默;反之,还可以先注射失活的 CAR-T 细胞,再通过小分子药进行浓度依赖性的激活(下图7)。 合成生物学CAR-T的另一个重要焦点是开发增强肿瘤靶向特异性的...
与许多自体和异体CAR-T细胞疗法不同,CB-010的制造不依赖于慢病毒或其他逆转录病毒载体。Caribou公司的chRDNA基因编辑技术允许在T细胞DNA的预定位置精确插入表达嵌合抗原受体的转基因。 作为药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO,药明生基致力于加速和变革基因和细胞治疗及其他高端治疗的开发、测试、生产和商业化。药...
癌症最新的治疗手段——CAR-T疗法是通过取出患者自身的免疫细胞（T细胞），使用CRISPR重新编程它们，然后将这些细胞注入患者体内以对抗癌症。这种个性化的免疫治疗方法已被用于治疗某些白血病和淋巴瘤患者。T细胞是人体免疫系统的一部分，可在实验室中进行修饰，添加一种称为嵌合抗原受体或CAR的特殊受体。然后将这些经修饰的...
美国FDA今日发布两项最终版指南文件,旨在协助业界开发使用基因组编辑的基因疗法和体外制造的CAR-T细胞产品。 长达19页的基因组编辑指南文件明确了FDA对使用加速批准通道支持基因组编辑疗法开发的立场。包括FDA旗下生物制品评价和研究中心(CBER)主任Peter Marks博士在内的FDA官员已多次表示,加速批准是加快基因疗法上市的有...
提到肿瘤免疫治疗,就不得不提CAR-T疗法。这是一种利用经过改造的T细胞来识别并杀死癌细胞的方法。简单来说,就是从患者体内提取出T细胞,在体外对其进行基因修饰,使其表面表达一种名为嵌合抗原受体(CAR)的蛋白质,然后将这些被‘升级’后的T细胞重新输回患者体内。这样一来,它们就能更有效地找到并消灭那些逃避免疫系统...
2024年1月30日,美国FDA发布两项最终版指南文件,旨在协助业界开发基因组编辑的基因疗法和体外制造的CAR-T细胞产品。 基因组编辑指南明确支持使用加速批准通道,鼓励早期讨论可能性,并涵盖了对疗法的生产、控制、临床前研究和临床试验等多个方面的指导。 CAR-T疗法指南提供了具体建议,新增了对癌症适应症的关注,以及对CAR...
CAR-T细胞疗法的抗肿瘤疗效显著,但只能够特异性识别肿瘤细胞表面受体,而肿瘤特异性T细胞受体(TCR-T)细胞能够通过基因修饰表达特异性受体,识别肿瘤细胞表面经I类主要组织相容性抗原呈递的抗原肽从而识别胞内特异性分子。但受体T细胞中存在的内源性TCR与修饰后的TCR可能会存在竞争反应,因此采用CRISPR-Cas9 基因编辑技术制...