【1】反义寡核苷酸(ASOs)是合成而来的短寡核苷酸单链。随着近二十年ASO修饰技术的发展,新一代ASO结合非编码RNA以及与疾病相关RNA,进一步扩大了靶点的选择,使ASOs成为治疗神经退行性疾病,心血管疾病和癌症等多种疾病的高潜力候选者。生物基质中ASOs的定量生物分析对于评估ASOs的药代动力学、药效学和毒理学特性至关重要...
新冠疫情将mRNA技术带入大众视野,而同属小核酸药物的反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASO)在mRNA火爆之前就已获得成功。 反义寡核苷酸是一种单链寡核苷酸分子,单链,通常包含15-25个核苷酸。其进入细胞后在核糖核酸酶H1的作用下通过碱基互补配对原则与其互补的靶mRNA结合,抑制靶基因的表达。 目前,ASO药物已有8...
随着新冠疫情将mRNA技术带入大众视野,而同属小核酸药物的反义寡核苷酸(ASO)在mRNA火爆之前就已获得成功。反义寡核苷酸是一种单链寡核苷酸分子,单链,又被定义为化学合成的寡核苷酸,通常包含15-25个核苷酸。其进入细胞后在核糖核酸酶H1的作用下通过碱基互补配对原则与其互补的靶mRNA结合,抑制靶基因的表达的效果。 ASO...
9 2.ASO与siRNA的管线研发现状 10 3.小核酸药物化学修饰发展趋势 12 4.小核酸药物递送系统发展概况 14 1.阳离子脂质体(LNP)递送系统 15 2.GalNAc技术 15 3、反义寡核苷酸(ASO)已上市及潜力药物分析 16 1.Fomivirsen—开创ASO药物之先河 16 2.Mipomersen—降脂领域第一款ASO药物 ...
【1】反义寡核苷酸(ASOs)是合成而来的短寡核苷酸单链。随着近二十年ASO修饰技术的发展,新一代ASO结合非编码RNA以及与疾病相关RNA,进一步扩大了靶点的选择,使ASOs成为治疗神经退行性疾病,心血管疾病和癌症等多种疾病的高潜力候选者。生物基质中ASOs的定量生物分析对于评估ASOs的药代动力学、药效学和毒理学特性至关重要...
作者: Aso,反义寡核苷酸 基因编辑技术13年就有了,RNA技术大概诞生在15年前(2006诺贝尔奖)