包括ASO、siRNA、aptamer、sgRNA、miRNA等;根据相关材料,预计到2025年全球小核酸药物市场将会达到112亿美元,反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide, ASO)作为其中最为成熟的技术路线,仅在2023年ASO药物销售额约为32亿美元,成为核酸药物领域的重要支柱
4月24日Nature报道了一项新的研究“Antisense oligonucleotide therapeutic approach for Timothy syndrome”,该研究主要探讨了蒂莫西综合征(Timothy syndrome, TS)的一种潜在的基因疗法。研究团队开发了一种基于反义寡核苷酸(Antisense Oligonucleoti...
2021年12月23日,美国麻省大学医学院的研究人员在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表了题为: Suppression of mutant C9orf72 expression by a potent mixed backbone antisense oligonucleotide 的研究论文。 反义寡核苷酸 (Antisense oligonucleotides,ASO) 是一种人工合成的短单链寡核苷酸,是小核酸药物的一种,进入...
近日,美国康涅狄格大学的研究人员在药物代谢领域的著名期刊Drug Metabolism and Disposition上发表了题为《Absorption, Distribution, Metabolism, and Excretion of FDA approved Antisense Oligonucleotide Drugs》的综述[1]。他们选择了已被FDA批准的10种反义寡核苷酸(Antisense oligonucleotide,ASO)药物,Fomivirsen、Pegaptanib...
1、Nature（IF=64.8）：反义寡核苷酸(ASO)治疗Timothy的新突破 美国斯坦福大学Sergiu P. Pașca等人的研究团队在Nature发表了题为“Antisense oligonucleotide therapeutic approach for Timothy syndrome”的封面文章，开发了一种反义寡核苷酸（ASO），可有效降低CACNA1C基因中外显子8A的表达，为Timothy（TS）综合征...
1978 年，哈佛大学科学家Paul Zamecnik 等人首次报道了反义寡核苷酸 (antisense oligodeoxynucleotides) 可抑制肉瘤病毒的复制；1998 年，全球首款 ASO 药物 (反义寡核苷酸药物) Vitravene批准上市；1998 年，Andrew Fire 和 Craig Mello 在线虫中首次揭示了RNAi现象，并凭借这一发现于 2006 年获得了诺贝尔生理学与医学...
1、Nature(IF=64.8):反义寡核苷酸(ASO)治疗Timothy的新突破 美国斯坦福大学Sergiu P. Pașca等人的研究团队在Nature发表了题为“Antisense oligonucleotide therapeutic approach for Timothy syndrome”的封面文章,开发了一种反义寡核苷酸(ASO),可有效降低CACNA1C基因中外显子8A的表达,为Timothy(TS)综合征提供了潜在...
研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸(antisense oligonucleotid, ASO)来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。 在一项新的概念验证研究中,来自美国斯坦福大学的研究人员证实了一种治疗蒂莫西综合征(Timothy syndrome)的潜在新疗法的有效性。蒂莫西综合征是一种常常危及生命的罕见遗传性疾病...
1、Nature(IF=64.8):反义寡核苷酸(ASO)治疗Timothy的新突破 美国斯坦福大学Sergiu P. Pașca等人的研究团队在Nature发表了题为“Antisense oligonucleotide therapeutic approach for Timothy syndrome”的封面文章,开发了一种反义寡核苷酸(ASO),可有效降低CACNA1C基因中外显子8A的表达,为Timothy(TS)综合征提供了潜在...
1、Nature(IF=64.8):反义寡核苷酸(ASO)治疗Timothy的新突破 美国斯坦福大学Sergiu P. Pașca等人的研究团队在Nature发表了题为“Antisense oligonucleotide therapeutic approach for Timothy syndrome”的封面文章,开发了一种反义寡核苷酸(ASO),可有效降低CACNA1C基因中外显子8A的表达,为Timothy(TS...