辉大基因是一家全球性的临床阶段生物技术公司,专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法。总部位于中国上海,并在美国新泽西设有办公室,辉大基因目标是利用基因编辑技术满足全球患者的切实需求,研发管线涵盖眼科、中枢神经等多个领域。公司基
2024年4月15日,辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予其迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器(mxABE)疗法儿科罕见病药物资格(RPDD)资格认定,用于治疗OTOF(Otoferlin)基因中Q829X突变相关的儿童...
“EMA的孤儿药认证是辉大首创的CRISPR RNA编辑疗法HG204在MDS疾病领域迈出的重要一步,”辉大基因联合创始人、CEO及医学负责人陆英明博士表示,“尽管目前尚无MDS疗法临床研究,这项认证代表了药监部门对MDS这种致死性神经发育疾病的重视,为患儿及家庭...
所属公司:辉大(上海)生物科技有限公司 当前融资轮次:C轮 成立日期:2018-10-31 所属地:上海 简介:辉大基因成立于2018年,致力于罕见单基因遗传病及威胁人类健康的慢性病的基因替代和基因编辑等基因治疗药物的研发及生产,技术平台涵盖药物靶点筛选,药物优化,动物药理毒理评价以及药物工艺开发等药物临床前开发全链条。辉...
近日，由辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）科学家团队自主开发的新型DNA编辑系统CRISPR-Cas12i（Cas12Max®）的美国发明专利US11,649,444B1，通过专利快速审查通道，在短短9个月内正式获得美国专利商标局（USPTO）授权，实现了中国首个CRISPR-Cas12i系统底层专利的海外布局突破。这并非该企业第...
作为中国首个国际多区域、多中心同一主方案的眼科基因治疗药物，辉大基因团队将在全球临床开发中深入、全面地探索HG004的临床安全性、耐受性、疗效和持久性，以期为患者带来更优临床价值和更高产品质量的创新药物。”“HG004注射液是一种新型眼科基因治疗药物，旨在用于治疗RPE65基因突变相关性视网膜病变，目前我们已获得...
辉大基因以AAV为载体，致力于人类罕见病单基因遗传病的基因替代和基因编辑治疗，研发管线涵盖中枢神经、眼科、肌肉、听力等多个领域。辉大基因产品研发管线 （1）HG-001通过递送正确的SMN1基因，治疗由于SMN1基因突变导致的脊髓性肌萎缩。（2）HG-004通过递送正确的RPE65基因，治疗由于RP65基因突变导致的先天性黑蒙2...
辉大基因联合创始人兼首席执行官姚璇博士表示，“继HG004在今年1月获得FDA新药临床试验申请（IND）批准后，HG004获得美国孤儿药资格认定，迎来该药品开发进程的又一重要里程碑。这不仅证明了美国FDA审评部门对于HG004产品的认可，也充分彰显了该疗法对RPE65突变引起的严重视力障碍或失明患者的重要临床价值。目前，我们...
辉大(上海)生物科技有限公司(下称“辉大基因”)2018年10月成立于中国上海,致力于罕见病单基因遗传病及威胁人类健康的慢性病基因替代和基因编辑等基因治疗药物的研发和生产。辉大基因现拥有研发实验室、药物工艺开发与分析实验室、模拟动物实验中心等超万平米场地。 辉大基因公司基本信息 截图来源:药融云投融资数据库...
辉大基因:致力于人类罕见遗传疾病及其他疑难疾病的新型治疗技术及药物的研究与开发。C轮,数亿人民币 。工资:75%的岗位拿20-50K。辉大基因是科技型中小企业,在上海生物科技/生物工程中人气排名第149。辉大基因招聘需求“计算机/网络/技术类”最多占50%。上职友集,少走弯