辉大基因专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性创新基因疗法。总部位于中国上海,目标是利用基因编辑技术满足全球患者的切实需求,研发管线涵盖眼科、中枢神经等多个领域。临床项目包括HG004治疗RPE65-IRDs和HG202治疗nAMD,其他基因编辑管线包括色素性视网膜炎项目HG301、MECP2重复综合项目HG204、杜氏肌营养不...